【制药网 行业动态】帕金森病是常见的神经退行性疾病，主要症状有静止性震颤、运动迟缓、肌强直等。据悉，干细胞/iPSC(诱导多能干细胞)疗法凭借其独特的优势，为帕金森病治疗带来了新的希望，国内众多企业纷纷布局这一前沿赛道，掀起了创新治疗研发的热潮。
其中，睿健医药的NouvNeu001是一种化学诱导的人源多巴胺能神经元前体，它依托于先进的诱导性多能干细胞(iPSC)技术平台，利用iPSC作为“种子”，培养获得健康的多巴胺神经前体细胞。随后这些细胞将被植入病灶部位，以此来弥补缺失的多巴胺能神经元。除了能够分泌多巴胺这种递质外，这些前体细胞还能进一步分泌多种蛋白及小核酸，为移植到脑部的细胞发挥作用提供良好的“土壤”环境，从而加强移植细胞对原有病灶的改善，以达到综合性的治疗效果。据悉，12月19日，NouvNeu001注射液的I/III期临床研究已启动。12月22日，NouvNeu001注射液获得FDA授予的再生医学先进疗法(RMAT)认定。
中盛溯源的NCR201是 iPSC 衍生的多巴胺能神经前体细胞(iDAP)产品。公司凭借多年技术优化与创新突破，成功研发出在临床适用性和治疗可及性上具有显著优势的通用高效 iDAP 细胞药物，为帕金森病患者提供了革命性的治疗选择。NCR201以 iPSC 为源头种子细胞，不仅具备 iPSC 衍生细胞疗法的大规模量产、批间一致性高等基础优势，更在细胞纯度这一核心指标上达到先进水平。据悉，12月22日，NCR201注射液治疗帕金森病(PD)的安全性、耐受性和初步有效性的I/II期临床试验已启动。
士泽生物的XS411注射液是公司自主研发的创新性异体通用型“现货型”iPSC衍生多巴胺能神经前体细胞治疗药物(临床GMP级，国家I类新药)。在2025年4月，该药物的新药注册临床试验申请已获得国家药品监督管理局(NMPA)的正式批准，标志着其正式进入帕金森病治疗的临床试验阶段。
跃赛生物自主研发了用于治疗帕金森病的中脑多巴胺能神经前体细胞药物UX-DA001。该药物同时在中美获批进入临床阶段的iPSC来源帕金森病自体细胞治疗，由患者自身的外周血细胞经重编程和体外分化制备得到，并通过微创手术，将自体诱导多能干细胞分化的多巴胺能神经前体细胞移植入脑部。患者接受治疗时，无需使用免疫抑制剂，从而降低免疫相关副作用的风险。同时UX-DA001有望重建帕金森病患者中严重受影响的神经网络，并恢复患者的运动和非运动功能，以提升患者生活质量。
据了解，在全球人口老龄化加剧的背景下，帕金森病这一常见的中枢神经系统退行性疾病，正给越来越多的患者带来痛苦。据统计，我国65岁以上人群帕金森病患病率为1.63%。随着人口老龄化加剧，预计到2030年，中国帕金森病患者人数将超过500万，药物市场需求巨大。随着多款候选药物陆续推进临床试验，干细胞/iPSC疗法有望在未来几年内实现临床转化，为帕金森病患者带来全新治疗选择。
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