【制药网 产品资讯】帕金森病是一种常见的中老年中枢神经系统退行性疾病，患者常出现肢体震颤、肌强直、动作迟缓、姿势平衡障碍等运动症状以及睡眠障碍、嗅觉障碍、自主神经功能障碍、认知和精神障碍等非运动症状。我国帕金森病患者数量众多，预计至2030年将有超过500万人，这将给患者家庭及社会带来沉重负担。目前，现有的临床治疗手段效果有限，亟需要新的治疗方法。
近年来，干细胞疗法已成为当前国际上的研究热点，自体来源干细胞治疗也或有助缓解帕金森病症状，目前，临床试验中应用较多的干细胞类型包括间充质干细胞、神经干细胞、胚胎干细胞和iPSC等。其中，iPSC是临床试验中应用较多的干细胞类型之一，其通过基因重编程将普通体细胞转化为干细胞，并分化出包括多巴胺神经元在内的多种不同功能细胞类型，用于细胞替代性移植治疗，是一种采用细胞移植疗法治疗帕金森病的较有潜力的细胞来源。
相对于传统药物和手术等治疗方式，iPSC细胞分化的多巴胺神经前体细胞的替代治疗是一种全新的治疗模式，有望为治疗帕金森病带来新的希望。在国外，已经有多项iPSC细胞衍生的多巴胺能祖细胞治疗帕金森病的临床前研究。而在我国还没有相关临床研究。
为此，上海市东方医院与士泽生物医药(苏州)有限公司合作开展研究，经国家卫生健康委员会和国家药品监督管理局批准，采用诱导多能干细胞(iPSC)分化的多巴胺能神经前体细胞治疗帕金森病的临床研究项目正式确立实施，这也是我国头个iPSC衍生细胞治疗帕金森病国家级备案临床研究项目。
近日，上海市东方医院有好消息传来：中国头个诱导多能干细胞(iPSC)衍生细胞疗法治疗帕金森病取得了突破性进展。受试者在参加临床试验12个月后的测试结果显示，其运动能力及生活质量较治疗前有了显著改善，帕金森病量表12个月评分减少超过20分。
据悉，这是国内头例采用临床级iPSC衍生细胞治疗帕金森病，研究显示出较好的临床治疗安全性和有效性。业内预计，该产品有望给国内帕金森患者带来新的治疗选择。
值得一提的是，除了在治疗帕金森病方面有潜力以外，iPSC细胞疗法还有望用于其他治疗领域。
例如，士泽生物2024年10月份曾宣布完成逾亿元B1轮市场化融资，本轮融资将用于士泽生物临床级iPS衍生细胞药治疗神经系统疾病管线的完善，进一步开展临床研究以及推进多项注册临床试验。
再比如，2024年11月，士泽生物宣布，已经联合东方医院完成全球头例渐冻症入组治疗，采用自主开发的iPSC衍生细胞新药，该新药已获FDA孤儿药资格，此临床研究是我国头个获批的iPSC衍生细胞药物治疗渐冻症项目。据悉，渐冻症是一种慢性、进行性神经系统变性疾病，目前治疗手段相对有限，患者仍存在尚未被满足的治疗需求。
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