【制药网 行业动态】近一个月内，国内药企在帕金森病药物研发迎来了一系列重要突破，涵盖临床试验获批与推进以及疗法模式创新等多个层面。
英矽智能：ISM8969/HT-001
8月3日，英矽智能在港交所公告，公司与衡泰生物共同开发的创新口服NLRP3抑制剂ISM8969/HT-001已获得中国国家药品监督管理局新药临床试验批准，用于治疗帕金森病。
临床前评估研究显示，ISM8969/HT-001展现出均衡的成药性特征，包括良好的体外活性与安全性、优异的体内PK/PD 特征，以及在多个小鼠疾病模型中对炎症的显著疗效。本次获批的临床研究旨在评估ISM8969/HT-001在健康参与者群体中的安全性、耐受性、药代动力学(PK)和药效动力学(PD)特征，以及在帕金森病患者中的初步疗效，为其后续临床开发奠定基础。
士泽生物：XS411细胞新药注射液
7月28日，士泽生物自主研发的异体通用"现货型"XS411细胞新药注射液，正式获得美国FDA授予快速通道资格认定，用于治疗神经退行性疾病帕金森病。
XS411细胞注射液是士泽生物自主研发的异体通用型iPSC衍生多巴胺能神经前体细胞治疗产品。与目前以药物改善症状为主的传统治疗方式不同，XS411采用"对因修复"的治疗理念，通过移植健康的多巴胺能神经前体细胞，重建受损神经环路，恢复多巴胺能神经功能。
值得一提的是 ，该药已实现"中美双报双批"。2025年1月，美国FDA一次性无发补批准其IND申请，并同步授予新药特殊豁免权；2025年4月，中国国家药品监督管理局(NMPA)也已批准其新药注册临床试验申请。、
复星医药：DM1001 制剂
7月24日，复星医药发布公告称，公司控股子公司复星万邦收到国家药品监督管理局关于同意 DM1001 制剂用于治疗成人特发性帕金森病的体征和症状开展临床试验的批准。
据悉，复星万邦拟于条件具备后于中国境内1开展该药品的I期临床试验。该药目前累计研发投入约695万元，同类化合物2025年中国境内销售额约3.75亿元。
信念医药：BBM-P002
7月，国际医学期刊《自然·医学》刊发一项由上海瑞金医院神经内科刘军团队、湘雅医院沈璐团队联合完成的原创临床研究，我国自研帕金森基因疗法顺利完成一期临床安全性试验。
本次试验所用新药BBM-P002为信念医药自主研发的基因治疗药物。和传统治疗不同，这款疗法借助安全的病毒载体，将多巴胺合成所需两种关键基因送入大脑病变区域，让脑部细胞自行持续生成多巴胺，直击病症根源。
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