【制药网 产品资讯】近年来，国产创新药正在不断实现突破，并迎来国际市场认可。如国产 iPSC 细胞疗法便获得FDA双资格认定。12 月 24 日，睿健医药宣布其自主研发的 NouvNeu001 注射液已于 12 月 22 日获得 FDA 授予的再生医学先进疗法(RMAT)认定；今年 8 月，FDA 还授予该药治疗帕金森病的快速通道资格(FTD)。睿健医药新闻稿指出，NouvNeu001 是迄今为止全球头个获得 FDA FTD 和 RMAT 双资格认定的 IPSC 产品。
帕金森病是常见的神经退行性疾病，主要症状有静止性震颤、运动迟缓、肌强直等。随着我国老龄人口的不断增加，帕金森病患者也在不断增加，据目前统计数据，全国每年新增帕金森病患者超过10万人。我国现有帕金森病患者约365万人。
睿健医药的NouvNeu001(人源多巴胺能前体细胞注射液)是一种化学诱导的功能型人源多巴胺能神经元前体细胞，是进入临床阶段的基于化学诱导的通用型iPSC(诱导多功能干细胞)衍生细胞治疗产品。
该产品以脐带血来源，利用人源诱导多能干细胞(iPSC)经过化学小分子组合诱导分化获得未完全成熟，且在体内移植后具有多巴胺能神经元定向分化能力的多巴胺能神经前体细胞；非临床药效学研究表明，NouvNeu001注射后 DPC 能够在体内分化为成熟多巴胺能神经元，表达多巴胺分泌相关标志物：直接补充纹状体和黑质脑区受损的多巴胺能神经元；同时还可能具有促进宿主衰老受损的神经元修复再生的作用，延缓或阻止帕金森病进展，达到治疗帕金森病的目的。
NouvNeu001注射液旨在通过细胞替代疗法从根本上修复多巴胺能神经元损失，逆转帕金森病疾病的进展，为患者带来可能改变疾病进程的临床获益。该产品在2025年8月被FDA授予FTD之后，又迅速获得RMAT认定，体现出FDA对NouvNeu001临床数据的高度肯定。
RMAT是 2016 年《21 世纪治愈法案》设立的加速审批通道，专门针对再生医学类疗法，以重大临床价值为导向，助力其快速上市，以解决未被满足的医疗需求。获得RMAT认定的产品可享受与突破性疗法(BTD)类似的加速支持措施，包括：与FDA更早、更频繁的沟通交流；滚动审评(Rolling Review)资格；可能获得加速审批(Accelerated Approval)和优先审评(Priority Review)。NouvNeu001获得 RMAT资格认定表明了该产品在帕金森病国际市场的巨大治疗价值。
据悉，睿健自主知识产权的「AI+化学诱导」技术，能实现高纯度特定多巴胺能神经元亚型的定向分化，并在诱导过程中同步完成包括细胞生化在内的多种功能改造，以满足真正的临床需求。移植后细胞通过填补病灶部位功能细胞的缺失，最终在患者体内修复帕金森病导致的环路缺失，并让患者重新获得多巴胺自体分泌功能，这是传统对症治疗无法实现的病程逆转潜力。
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