【制药网 行业动态】转眼之间，12月已经来临，展望12月，预计有7款创新药有望获美国FDA批准。根据PDUFA的预期目标日期，预计12月，美国FDA将对7款创新药物的批准做出监管决定，涉及适应症包括遗传性血管水肿(HAE)、家族性乳糜微粒血症综合征(FCS)、短肠综合征(SBS)等。
其中来自CSL公司的Garadacimab是一种新型FXIIa抑制性单克隆抗体(FXIIa mAb)，适用于HAE患者的长期预防性治疗。该药物被设计以每月一次皮下注射的方式用于HAE相关发作的预防性治疗。当FXII被激活时，它会启动导致水肿形成的级联反应。与靶向下游介质的其他HAE治疗相比，garadacimab能够独特地抑制血浆蛋白FXIIa，将HAE的级联反应从源头进行抑制。
Garadacimab3期临床研究VANGUARD的数据显示，与安慰剂组相比，每月使用一次garadacimab的患者的HAE月发作率在统计学上较低——平均发作率降低86.5%，中位发作率降低100%，调整基线发作率后的平均发作率降低89.2%。
来自Ionis Pharmaceuticals公司的创新药Olezarsen是一种在研反义寡核苷酸疗法，旨在抑制机体产生载脂蛋白C-III(apoC-III)——这是一种在肝脏中产生的、可调节血液中甘油三酯(TG)代谢的蛋白，拟适应于家族性乳糜微粒血症综合征(FCS)。
Olezarsen临床3期临床试验结果显示，在接受治疗6个月时，经安慰剂调整后的apoC-III水平降幅为74%，而在12个月时，这一降幅增加至81%。与基线相比，接受olezarsen治疗6个月的患者，其TG水平(经安慰剂调整)显著降低，降幅为44%(p。接受治疗第6个月到第12个月期间，olezarsen可持续降低TG水平，经安慰剂调整的TG水平降低了59%。
来自Zealand Pharma公司的Glepaglutide是一种长效GLP-2类似物，正在开发作为短肠综合征(SBS)的潜在治疗选择，被设计用于每周两次的皮下给药，旨在减少或消除SBS患者对肠外支持的需求。根据3期临床试验EASE-1的结果，该研究在106例每周至少3天依赖肠外营养支持(PS)的SBS肠衰竭患者中，评估了皮下给药10 mg glepaglutide与安慰剂相比的安全性和疗效。
来自Soleno Therapeutics公司的Diazoxide choline(DCCR)是一种含有二氮嗪胆碱(diazoxidecholine)的创新专有缓释剂型，每日口服一次，拟适应症为Prader-Willi综合征(PWS)。在PWS的3期临床开发项目中，DCCR在解决PWS的标志性症状暴食症以及其他几种症状(如攻击性/破坏性行为、脂肪质量和其他代谢参数)方面显示出可喜的效果。
来自Checkpoint Therapeutics公司的Cosibelimab是一种完全人源化、具有高亲和力的单克隆抗体，可直接与PD-L1结合，从而阻断其与PD-1以及B7.1受体的相互作用，进而除去PD-L1对CD8阳性T细胞的抑制效果，恢复其毒杀性T细胞反应，拟适应症为皮肤鳞状细胞癌(cSCC)。
来自Xcovery Holdings公司的Ensartinib，拟适应症为ALK阳性非小细胞肺癌(NSCLC)。该药物是一款新型强效、高选择性的新一代ALK抑制剂，由贝达药业及其控股子公司Xcovery Holdings共同开发。在体外试验中，这款抑制剂可以强效抑制ALK的多种突变体。在1/2期临床试验中，ensartinib已经显示出对ALK阳性NSCLC患者的积极临床活性。
来自Neurocrine Biosciences公司的Crinecerfont是一种在研口服、选择性促肾上腺皮质激素释放因子1型受体(CRF1)拮抗剂，通过激素非依赖性机制减少和控制过量的肾上腺雄激素，用于治疗因21-羟化酶缺乏症导致的先天性肾上腺增生。
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