【制药网 行业动态】孤儿药资格认定(Orphan-drug Designation)是美国食品药品监督管理局(FDA)为鼓励开发罕见病治疗药物而设立的，可为新药开发提供一系列的激励措施，包括但不限于：临床试验费用的税收抵免；FDA对临床研究各阶段的特别指导；免除新药注册申请费用；上市后享有7年的市场独占权。近日，又新增一款国产创新药上海医药 SRD4610 获得美国 FDA 孤儿药资格认定。
上海医药近日发布公告，公司全资子公司上海上药睿尔药品有限公司(“上药睿尔”)自主研发的SRD4610用于肌萎缩侧索硬化症(ALS)适应症获得FDA孤儿药资格认定。
肌萎缩侧索硬化，简称ALS，又名渐冻症，是一种慢性、进行性神经性疾病，主要对上运动神经元和下运动神经元以及其支配的躯干、四肢和头面部肌肉造成损伤。这种疾病的发病原因尚不明确，既可能和遗传因素有关，也可能和生活方式、毒物接触、过度的体力劳动、低体质指数、头部外伤史、代谢性疾病、自身免疫功能异常等多种因素有关。发病高峰期通常发生在45岁以上，男性发病率高于女性。肌萎缩侧索硬化的主要临床表现为进行性的骨骼肌无力、肌萎缩、肌束颤动和延髓麻痹，会伴随病程发展而逐渐恶化，甚至会影响呼吸肌，导致呼吸困难。患者还可能出现自觉麻木感、肢体瘫痪、体重下降、心律失常等症状，同时患者很可能会面临抑郁、焦虑等情绪问题。
公告显示，SRD4610 是一种复方中药创新药，目前该项目已在国内完成针对肌萎缩侧索硬化症的Ⅱ期临床试验。该项目由上海医药自主研发，公司拥有完全知识产权。截至本公告日，该项目在全球已累计投入研发费用约人民币 6,542 万元。
根据梳理，今年以来，还有多个国产创新药获得FDA孤儿药资格认定。同在ALS领域，11月19日中美瑞康宣布其自主研发的FUS基因靶向小干扰RNA(siRNA)疗法RAG-21，成功获得FDA授予的孤儿药资格认定，用于治疗肌萎缩侧索硬化症(ALS)。
此外，11月1日维立志博宣布，自主研发、拥有全球知识产权的1类新药LBL-034获FDA授予孤儿药资格认定，用于治疗多发性骨髓瘤(MM)。9月九天生物宣布，其自主研发的腺相关病毒(AAV)基因治疗药物SKG1108，一款用于治疗视网膜色素变性(RP)的突破性基因疗法，已获得美国食品药品监督管理局(FDA)孤儿药资格认定(ODD)。5月迈威生物宣布，其自主研发的靶向Nectin-4 ADC创新药(研发代号：9MW2821)获FDA授予孤儿药资格认定，用于治疗食管癌。3月华昊中天宣布，其核心产品优替德隆注射液获得美国FDA授予的孤儿药资格，用于治疗乳腺癌脑转移。1月博安生物公告，自主研发的两款靶向Claudin18.2的在研药物BA1105和BA1301分別获得FDA授予的用于治疗胃癌(胃食管连接部癌)的孤儿药资格认定。
所谓“孤儿药”，是指针对罕见病开发的药物，一种药物可能只有很小一群人能用到。由于罕见病总体发病率低，所以药物需求量小，也就无法量产化。平均每年一亿美元的新药研发成本，导致其费用很高且市场上很难寻觅。然而，社会对“孤儿药”的总需求实际上并不少。目前全球有5000-6000种罕见病，约占人类全部疾病的10%，其中，仅有不到1%的罕见病存在有效治疗方法。此外，多数罕见病是慢性严重性疾病。
但是有人士指出，大部分获得“孤儿药”资格认定的药物还处于早期研发阶段，需要继续完成临床前开发，I期、Ⅱ期和Ⅲ期临床试验，以验证药物的安全性、有效性和剂量。因此从获得FDA“孤儿药”资格认定到药物上市通常需要7-10年，而具体取决于临床试验进展和监管审批流程。
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