【制药网 产品资讯】近日，国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)公示，两款眼科创新药物相继拟纳入优先审评名单，将加速国内疑难眼病治疗领域的创新突破。
其中根据CDE网站8月7日公示，中因科技的眼科基因治疗药物ZVS101e注射液拟纳入优先审评，用于治疗携带CYP4V2双等位基因突变的结晶样视网膜变性(Bietti Crystalline Corneoretinal Dystrophy，BCD)。
BCD是一种特殊类型的视网膜色素变性，典型改变为黄白色闪光结晶样物质沉积于视网膜，临床表现为夜盲、进行性视力下降和视野缩窄，患者通常40岁左右失明，目前无任何有效疗法。数据显示，中国有BCD患者约6-14万，是工作年龄人群不可逆双眼盲的重要病因之一。BCD目前全球尚无获批的针对性治疗药物，临床救治缺口巨大。
中因科技专注于遗传性眼病及常见眼科疾病精准治疗领域的原始创新，是国内临床转化能力成熟的眼科基因治疗企业之一。ZVS101e是北京大学第三医院与中因科技合作开发的基因增强疗法，通过重组腺相关病毒向BCD患者递送具有功能的CYP4V2基因拷贝。该产品凭借突出的创新性与突破性临床价值，斩获了多项国内外重磅资质认证，如2021年获得美国FDA孤儿药资格；2024年获评美国FDA再生医学先进疗法(RMAT)资格。同时，该管线也于2024年同步获批中国NMPA突破性治疗药物认定。
除以上产品外，CDE网站还公示，另一款眼科创新药也拟纳入优先审评，即罗氏的伐米奇拜单抗注射液(vamikibart)于8月3日拟纳入优先审评，该产品拟适用于治疗葡萄膜炎性黄斑水肿(UME)。
资料显示，伐米奇拜单抗是罗氏自Sesen Bio(已被Carisma Therapeutics收购)引进的一款IL-6单抗，IL-6 是炎症反应里的关键细胞因子，在葡萄膜炎、黄斑水肿等眼内炎症环境中，会推动血管渗漏、视网膜增厚和视功能下降。伐米奇拜单抗可强效抑制 IL-6 信号通路，从源头阻断上述病理过程，具有较长的玻璃体内滞留时间和较快的系统性清除速度。该药物结合、阻断IL-6信号的活性是托珠单抗的1000倍。
数据显示，目前全球尚无靶向药物获批用于治疗UME，仅有激素药物Xipere(曲安奈德脉络膜上腔注射混悬液)在美国、加拿大、澳大利亚、新加坡可作为治疗方案。伐米奇拜单抗有望成为头个获批的靶向治疗产品，并且也将成为头个眼科IL-6单抗。
我国疑难、罕见眼科疾病存在治疗手段匮乏、创新药物稀缺的痛点，优先审评机制的落地，将大幅缩短两款药物的上市审批周期，加速创新疗法落地临床，为国内眼病患者提供新治疗方案，改善患者生存质量。
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