【制药网 产品资讯】根据国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)网站公示，6月8日，2个创新药拟纳入优先审评品种，分别来自上海泰昶生物技术有限公司、苏州盛迪亚生物医药有限公司。
其中泰昶生物的VGN-R09b注射液拟纳入优先审评，拟适应为芳香族L-氨基酸脱羧酶缺乏症(AADCD)。
AADC(芳香族L-氨基酸脱羧酶)缺乏症是由于编码AADC的DDC基因中存在致病性突变，而AADC负责使L-DOPA(左旋多巴)和5-HTP(5-羟基色氨酸)分别形成神经递质多巴胺和5-羟色胺的脱羧酶。AADC的缺失影响了控制交感神经系统、情绪、认知和运动协调的关键神经递质的合成，表现为运动功能障碍、智力障碍和警觉性减弱及睡眠障碍等临床症状。
VGN-R09b是泰昶生物自主研发和生产的基因治疗产品，使用重组AAV作为基因治疗载体，以递送有功能的AADC为基础恢复多巴胺的生成，从而发挥相应的潜在的治疗作用。通过局部纹状体注射的方式，使药物能够直接作用于发病部位，减少全身的给药剂量，从而减少相应的免疫反应等不良反应。理论上，基因治疗只需要注射一次就能起到相应的长期疗效。
盛迪亚医药注射用瑞康曲妥珠单抗拟纳入优先审评，拟适应为本品单药适用于治疗既往在转移性疾病阶段未接受过或接受过一线化疗，或在辅助化疗期间或完成辅助化疗之后6个月内复发的，不可切除或转移性HER2低表达(IHC 1+或IHC 2+/ISH-)成人乳腺癌患者。
乳腺癌是我国女性发病率高的恶性肿瘤，目前国内针对HER2低表达乳腺癌的靶向药物十分稀缺。瑞康曲妥珠单抗是恒瑞医药子公司苏州盛迪亚自主研发的1类创新HER2 ADC药物，由曲妥珠单抗、可裂解连接子与拓扑异构酶I抑制剂SHR169265三大部分组成。药物可精准结合肿瘤细胞表面HER2抗原，经由内吞作用进入细胞后释放细胞毒性载荷，直接诱导肿瘤细胞凋亡，同时依托载荷优异的膜穿透能力发挥旁观者效应，进一步清除病灶周边肿瘤细胞，整体抗肿瘤机制成熟且高效。
据悉，此前注射用瑞康曲妥珠单抗用于HER2突变非小细胞肺癌、HER2阳性乳腺癌、HER2阳性结直肠癌三大适应症均已先后进入优先审评通道。业内表示，接连的政策加持，印证了这款国产HER2 ADC突出的临床价值，也标志着恒瑞医药持续拓展实体瘤治疗版图，向乳腺癌细分领域发起关键冲刺。本次新适应症拟纳入优先审评，将大幅缩短瑞康曲妥珠单抗的审评周期，加速其在HER2低表达乳腺癌领域的临床落地。
优先审评制度是我国加速创新药落地、满足临床未满足需求的重要政策举措。此次两款差异化创新药同一日拟纳入优先审评，是国内生物医药企业源头创新、深耕细分赛道的成果，也将进一步优化国内重大疾病治疗格局。随着两款药物加速完成审评上市，未来将为相关癌患者提供全新治疗选择。
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