【制药网 行业动态】12月22日，国家药品监督管理局发布消息，两款1类创新药通过优先审评审批程序正式获批上市。这两款药物的获批，不仅为特定疾病患者带来了全新的治疗选择，更彰显了我国在创新药审评审批领域的高效推进。
其中，默克雪兰诺(北京)医药有限公司申报的1类创新药盐酸匹米替尼胶囊(商品名：贝捷迈)通过国家药监局优先审评审批程序获批上市。该药用于治疗手术切除可能会导致功能受限或出现较严重并发症的症状性腱鞘巨细胞瘤(TGCT)成年患者。
腱鞘巨细胞瘤是一种非恶性肿瘤，其组织学特征为包含“破骨细胞样”多核巨细胞、含铁血黄素和巨噬细胞。这种组织学特征可表现为两种不同的临床类型。局限性/结节性腱鞘巨细胞瘤(L-TGCT)，有时被称为“腱鞘巨细胞瘤”；弥漫性腱鞘巨细胞瘤(D-TGCT)，也称为色素绒毛结节性滑膜炎(PVNS)，表现为增生性、破坏性的关节内病变，常见于膝关节。
贝捷迈是一种口服、高效且选择性的小分子集落刺激因子1受体(CSF-1R)阻断剂。多项研究表明，阻断CSF-1R信号通路可以有效调节和改变巨噬细胞功能，并有可能治疗多种巨噬细胞依赖性人类疾病。此次批准是基于匹米替尼优异的全球III期MANEUVER研究第一部分的研究结果。
研究结果显示，接受CSF-1R抑制剂匹米替尼治疗的患者(n=63)，在第25周时，根据RECIST 1.1标准评估的客观缓解率(ORR)高达54.0%(95% CI, 40.9%-66.6%)，而安慰剂组(n=31)仅为3.2%(95% CI, 0.1%-16.7%)。两组间ORR差异显著，达到50.7%(95% CI, 37.0%-64.5%；P < .0001)。值得一提的是，匹米替尼治疗组中有一名患者实现了完全缓解(CR)。中位缓解持续时间(DOR)在两组中均未达到(NR)。
同一日，Cytokinetics, Incorporated申报的1类创新药阿夫凯泰片(商品名：星舒平)也通过国家药监局优先审评审批程序获批上市。该药用于治疗纽约心脏协会(NYHA)心功能分级II-III级的梗阻性肥厚型心肌病(HCM)成人患者，以改善运动能力和症状。
肥厚型心肌病作为常见的遗传性心脏疾病，可能引发心力衰竭、血栓栓塞等致命风险。阿夫凯泰片作为第二代心肌肌球蛋白抑制剂，能够精准靶向心肌肌球蛋白，直接抑制产力横桥的形成，减轻心肌过度收缩。
此次阿夫凯泰片的获批基于其关键性全球3期临床研究SEQUOIA-HCM所取得的积极结果。研究达成通过心肺运动试验(CPET)测得的峰值摄氧量(pVO₂)主要研究终点以及LVOT-G变化、纽约心脏病协会(NYHA)心功能分级改善等十项次要终点。在3期临床研究中显示其2周即可上调剂量、6周即可完成剂量滴定；针对梗阻压差，其2周降低LVOT-G 20mmHg，12周降低48mmHg，24周降低50mmHg；同时阿夫凯泰片也显示出能够快速减轻症状和改善心功能，且安全性良好。
优先审评审批程序的高效落地，是上述两款创新药快速惠及患者的重要保障。近年来，国家药监局持续优化审评审批流程，针对临床急需的创新药建立绿色通道，大幅缩短了药物上市周期。
据悉，除以上2款产品外，12月还有6个创新药获批上市，包括Genzyme Corporation申报的1类创新药芬妥司兰钠注射液(商品名：赛菲因)，适用于患有以下疾病的12岁及以上儿童和成人患者的常规预防治疗，以防止出血或降低出血发作的频率：存在或不存在凝血因子VIII抑制物的重型A型血友病(先天性凝血因子VIII缺乏，FVIII<1%)或存在或不存在凝血因子IX抑制物的重型B型血友病(先天性凝血因子IX缺乏，FIX<1%)；
正大天晴药业集团股份有限公司申报的1类创新药库莫西利胶囊(商品名：赛坦欣)，适用于既往接受内分泌治疗后出现疾病进展的激素受体(HR)阳性、人表皮生长因子受体2(HER2)阴性的局部晚期或转移性乳腺癌成人患者，与氟维司群联合治疗；
健康元药业集团股份有限公司申报的1类创新药玛帕西沙韦胶囊，适用于既往健康的12岁及以上青少年和成人单纯性甲型和乙型流感患者的治疗，不包括存在流感相关并发症高风险的患者；
北京诺诚健华医药科技有限公司申报的1类创新药佐来曲替尼片(商品名：宜诺欣)，用于符合下列条件的成人和12岁以上青少年实体瘤患者：经充分验证的检测方法诊断为携带神经营养酪氨酸受体激酶(NTRK)融合基因且不包括已知获得性耐药突变，患有局部晚期、转移性疾病或手术切除可能导致严重并发症的患者，以及无满意替代治疗或既往治疗失败的患者；
上海上药信谊药厂有限公司申报的1类创新药苹果酸司妥吉仑片(商品名称：信妥安)，适用于原发性高血压；
信达生物医药科技(杭州)有限公司申报的匹康奇拜单抗注射液(商品名：信美悦)，适用于适合系统性治疗的中重度斑块状银屑病成人患者。
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