资讯中心

　　【制药网 行业动态】进入2025年12月这个关键节点，多款创新疗法正等待FDA最终的监管决定，涉及心血管疾病、阵发性室上性心动过速、哮喘、造血干细胞移植相关血栓性微血管病等多个领域。
 

　　其中，等待FDA最终监管决定的 lerodalcibep 是一种新型的、基于附着素的、小蛋白结合的第三代PCSK9抑制剂，是一种对患者更友好的、每月自我给药一次的单次小剂量皮下注射药物，具有长期环境稳定性，不需要冷藏，可为目前已批准的需要冷藏的PCSK9抑制剂提供一种替代方案。据悉，2024 年 12 月，LIB Therapeutics曾向FDA提交 lerodalcibep 生物制品许可申请，基于涵盖 2900 名患者的 LIBerate 项目，含五项全球性3期注册研究。在各项研究中，lerodalcibep 降脂效果优异。公司曾表示，FDA已将《处方药使用者付费法案》(PDUFA)的行动日期设定为2025年12月12日。
 

　　Etripamil是一种速效非二氢吡啶类L型钙通道阻滞剂(CCB)，由Milestone Pharmaceuticals公司开发用于治疗阵发性室上性心动过速(PSVT)和其他心律失常。作为一款鼻喷雾剂，etripamil鼻喷雾剂可由患者随时随地自行给药，有望将目前在急诊才能获得的治疗方式转移至家中，为患者提供更加快速的治疗方法。据悉，2024 年 9 月 6 日，箕星药业宣布 etripamil 中国 3 期 JX02002 临床试验取得积极顶线数据。结果显示，与安慰剂相比，服用 etripamil 的患者 30 分钟内转复率显著增加，10、15、45、60 分钟内也有显著疗效。此前全球多中心 3 期 RAPID 试验也有积极成果，Etripamil 鼻喷雾剂治疗组 30 分钟内转复比例更高，平均转复时间快 3 倍，汇总分析表明其减少额外医疗干预和急诊就诊。
 

　　葛兰素史克开发的 Depemokimab 是靶向 IL - 5 的超长效生物制品，拟适应于哮喘，该药物半衰期超长，每六个月给药一次，便利性高。2024 年 5 月 22 日，GSK 公布两项关键 3 期临床试验 SWIFT - 1 和 SWIFT - 2 积极结果，这两项针对严重哮喘成人和青少年患者的试验达到主要终点，depemokimab 显著降低患者哮喘发作年化率，还达成次要终点，减少患者住院或急诊救治情况，且治疗引起不良事件发生率和严重程度与安慰剂相似。PDUFA日期为2025年12月16日。
 

　　Narsoplimab(OMS721)是 Omeros 公司开发的靶向 MASP - 2 的全人源单克隆抗体，MASP-2作为补体凝集素途径的效应酶，是一个创新的促炎性蛋白靶点。值得注意的是，抑制MASP-2已被证实能保留抗体依赖性经典补体激活途径的完整功能，该途径是获得性免疫应答的关键组成部分。FDA已授予该药物针对TA-TMA的突破性疗法认定和孤儿药资格。EMA也已批准其用于造血干细胞移植治疗的孤儿药资格。2025 年 5 月，Omeros 公司宣布 FDA 受理其为 narsoplimab 重新提交的 BLA，用于治疗造血干细胞移植相关 TA - TMA ，重新提交的 BLA 含主要分析数据和扩大可及性项目临床数据，显示 narsoplimab 治疗显著改善患者生存状况。
 

　　Zoliflodacin 是 Innoviva Specialty Therapeutics 开发的口服抗生素，作用机制独特，能抑制关键细菌酶，对淋病奈瑟菌多重耐药菌株有活性且无交叉耐药性，应对淋病耐药问题潜力巨大。2025 年 6 月，美国 FDA 受理其新药申请用于治疗成人及 12 岁以上儿童单纯性淋病，PDUFA 目标日期为 2025 年 12 月 15 日。受理基于多项临床试验完整数据，关键 3 期临床试验显示，单次口服该药治疗泌尿生殖道淋病感染微生物治愈率不劣于标准治疗方案，通过非劣效性统计检验，药物耐受性良好，无严重不良事件或死亡案例。
 

　　免责声明：在任何情况下，本文中的信息或表述的意见，均不构成对任何人的投资建议。