【制药网 产品资讯】10月22日，勃林格殷格翰宣布，其肺纤维化创新疗法口服选择性磷酸二酯酶4B(PDE4B)抑制剂那米司特片(商品名：博优维)在中国获批，用于治疗成人特发性肺纤维化(IPF)。
特发性肺纤维化(IPF)作为一种慢性、进行性、纤维化性间质性肺炎，其病因至今尚未完全明确，临床上以隐匿起病、活动性呼吸困难渐进性加重并伴随干咳为典型症状。这种疾病的凶险之处在于其不可逆的病理进程，肺部组织会逐渐被瘢痕组织取代，如同肺脏逐渐“硬化”，从而导致患者呼吸衰竭。更令人揪心的是，IPF 患者预后差，诊断后的中位生存期仅为 2 至 3 年，甚至短于部分恶性肿瘤，因此也被称为“肺部的癌症”。流行病学数据显示，我国现存 IPF 患者约 45 至 68 万例，年新增确诊 5.2 至 7.8 万例，且随着人口老龄化进程加速，患者基数正持续扩大。
值得注意的是，目前我国 IPF 诊断率不足 40%，平均确诊延迟达 16.2 个月，大量患者在确诊时已处于疾病中晚期，错失了较佳的治疗时机。高昂的医疗成本也让患者家庭不堪重负，数据显示 IPF 患者年均直接医疗费用达 8.3 万元，占家庭可支配收入比重的 182%，致贫率高达 41.7%。
在那米司特片获批之前，我国IPF治疗领域长期面临“手段有限、疗效不足”的困境。由于疾病无法治好，临床治疗的核心目标集中在延缓疾病进展、改善生活质量和延长生存期。药物治疗方面，长期依赖吡非尼酮和尼达尼布两款药物，形成双寡头垄断格局。不过，这两款药物虽能在一定程度上延缓肺功能下降，但存在明显局限性，部分患者因耐受不佳被迫停药，且对疾病进展的控制效果仍有提升空间。
此次获批的那米司特片为 IPF 治疗带来了突破性改变。作为一款口服选择性磷酸二酯酶 4B(PDE4B)抑制剂，其作用机制具有精准靶向性 ——PDE4B 同工酶在人体肺部高表达，且与纤维化和炎症过程密切相关，通过选择性抑制该同工酶，药物能够同时发挥抗纤维化和免疫调节的双重作用，从病理根源上干预疾病进程。这一创新机制区别于传统药物，为突破治疗瓶颈提供了全新路径。
据悉，该药物的获批基于关键性 III 期临床试验 FIBRONEER™-IPF 的积极结果，该试验是 IPF 治疗领域迄今为止规模尤其大的 III 期临床研究，其数据有效性和可靠性得到了广泛认可。试验结果显示，与安慰剂相比，那米司特治疗组患者在第 52 周时用力肺活量(FVC)较基线的下降显著减少，而用力肺活量是衡量肺功能的核心指标，这一结果直接证实了药物能够有效延缓 IPF 患者的肺功能衰退。更值得关注的是，该药物展现出良好的安全性及耐受性特征，单药治疗时停药率与安慰剂相当，这一优势有望解决长期困扰临床的患者耐受问题，显著提升用药依从性。
业内指出，作为十年来头个在 III 期临床研究中达到主要终点的 IPF 创新疗法，那米司特兼具显著疗效与良好耐受性，有望成为 IPF 患者的潜在一线治疗选择。值得一提的是，中国在该药的全球上市进程中实现了同步获批，仅晚于美国获批两周，这体现了我国药品审评审批制度改革的成效以及对罕见病治疗需求的高度重视。
随着那米司特片的获批，其不仅为患者带来福音，更将对我国 IPF 治疗行业产生深远影响，预计这款创新药的加入将打破长期以来的双寡头垄断局面，推动市场向多元化发展。随着后续更多创新药物的研发上市，预计 2028 年后将形成 "进口原研 + 国产创新药 + 生物类似药" 的三层竞争体系。
免责声明：本文由AI生成，在任何情况下，本文中的信息或表述的意见，均不构成对任何人的投资建议。
热门评论