【制药网 产品资讯】2025年11月14日，长春高新控股子公司金赛药业发布重磅公告，其自主研发的口服小分子生长激素促分泌药物GS3-007a干混悬剂，正式获得国家药品监督管理局的临床试验批准，有望为国内因内源性生长激素缺乏导致儿童生长缓慢的患者带来全新治疗选择。
生长激素作为调节人体生长发育的核心激素，其临床应用已走过数十年历程，但剂型局限始终是制约行业发展的关键痛点。生长激素本质是由 191 个氨基酸组成的单链多肽，具有典型的蛋白质特性，其生物活性高度依赖完整的三维结构。由于消化道内的胃酸和蛋白酶会快速导致蛋白质变性、水解失效，长期以来临床使用的生长激素均以皮下注射为有效给药方式，主要包括每日注射的短效制剂和每周注射一次的长效制剂。
对于需要长期治疗的儿童患者而言，注射剂型的弊端尤为突出：每日注射不仅给孩子带来生理上的疼痛，更易引发心理抗拒，导致治疗依从性偏低；而长效注射剂虽能减少给药频率，但仍未摆脱 “注射” 这一核心痛点，且较高的价格让部分家庭难以负担。临床数据显示，约 30% 的儿童患者因惧怕注射、家长操作不便等原因中断治疗，这一未满足的临床需求，为口服剂型的研发提供了广阔空间。
金赛药业 GS3-007a 干混悬剂的获批，正是瞄准了这一市场痛点，通过创新技术路径实现了剂型突破。与传统注射用生长激素直接补充外源性激素不同，GS3-007a 作为小分子促分泌药物，其作用机制是通过精准激活人体自身生长激素分泌通路，促进内源性生长激素的合成与释放，从根源上调节生长发育。
更关键的是，该药物采用小分子结构设计，成功避开了蛋白质类药物口服易失效的技术瓶颈，配合干混悬剂的制剂形式，既保证了药物在胃肠道内的稳定性，又提升了吸收效率，有望在给药便捷性上实现质的飞跃。对于儿童患者而言，口服制剂无需穿刺，可极大降低治疗恐惧，提高长期治疗的依从性；对家长来说，也省去了注射操作的学习成本和风险，让居家治疗更安全便捷。这种 “机制创新 + 剂型优化” 的双重优势，使得 GS3-007a 在临床获批前就已成为行业关注的焦点。
从市场格局来看，口服生长激素的出现或将重塑中国生长激素行业的竞争生态。数据显示，2024 年中国生长激素市场规模已达 133.11 亿元，预计 2030 年将增至 286 亿元，年复合增长率保持在 12.8% 的高位。当前市场中，金赛药业凭借技术和渠道优势占据主要地位，其长效产品 “金赛增” 在高端市场的占比高达 70%。其后是安科生物，以粉针和短效水针剂为主。而特宝生物、天境生物等企业的长效产品正处于临床后期，行业竞争逐步从 “短效之争” 转向 “长效对决”。GS3-007a 的获批，让金赛药业在巩固长效领域优势的同时，先布局口服赛道，形成 “短效 + 长效 + 口服” 的全剂型矩阵，进一步拉大与竞争对手的差距。
不过，口服生长激素要真正实现市场突围，仍需跨越疗效验证、安全性评估等多重考验。此前行业普遍认为，口服生长激素面临生物利用度低、疗效不稳定等技术难题，部分早期研发产品因无法达到与注射剂相当的治疗效果而终止研发。对于 GS3-007a 而言，后续临床试验需重点验证两大核心指标：一是疗效是否能媲美现有注射剂型，即患者年化生长速率是否达到临床认可的有效水平；二是长期安全性，需监测是否存在胃肠道刺激、激素分泌紊乱等不良反应，尤其对于生长发育阶段的儿童，安全性数据的完整性至关重要。此外，口服制剂的生产工艺要求更高，需严格控制药物稳定性和批次一致性，这对企业的生产管控能力也是巨大考验。
截至11月14日收盘，金赛药业报收于11.07元，较上周的10.79元上涨2.59%。
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