【制药网 产品资讯】根据国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)网站7月17日公示，上海宝济药业股份有限公司注射用KJ103拟纳入突破性治疗品种，拟适应症为抗肾小球基底膜(GBM)病。这一消息为众多受抗肾小球基底膜病困扰的患者带来了新的希望。
抗肾小球基底膜病是一种较为罕见却十分凶险的自身免疫性疾病。患者体内产生的抗肾小球基底膜抗体，会错误地攻击肾小球和肺泡壁基膜，造成严重损伤。临床上，患者常表现出肺出血、急进性肾小球肾炎，并且血清抗肾小球基膜抗体呈阳性。多数患者病情发展迅速，预后不佳，严重威胁着患者的生命健康和生活质量。据相关数据表明，该病的发病率约为每年 0.1 - 0.5/100 万人，占急进型肾小球肾炎病例的 1% - 2% ，从儿童到老年均可发病，在 35 岁和 60 岁左右形成两个发病高峰。
目前，针对抗肾小球基底膜病的治疗手段相对有限。常规的治疗方案包括血浆置换与皮质激素、环磷酰胺等免疫抑制剂联合使用。血浆置换旨在清除和降低血清抗肾基膜抗体浓度，同时去除对体内组织有损伤的物质，以减轻和改善肾和肺的病变；免疫抑制剂则用于抑制免疫系统的过度反应。然而，这些治疗方法并非对所有患者都能产生理想效果，部分患者即便接受了积极治疗，病情仍难以得到有效控制。对于那些血浆置换和激素免疫抑制剂治疗无效的病例，甚至可能需要考虑双肾切除，治疗过程痛苦且预后不容乐观。
此次宝济药业的注射用 KJ103 拟纳入突破性治疗品种，为抗肾小球基底膜病的治疗带来了新曙光。KJ103 是一种新型低免疫原性 IgG 降解酶，来源于非人致病性的马链球菌亚种。其作用机制独特且高效，在给药 1 小时内，便能迅速降解体内致病的 IgG 型 “坏抗体”，有效缓解 IgG 型抗体介导的相关疾病症状。这一特性对于抗肾小球基底膜病的治疗具有重大意义，有望从阻断疾病的进展。并且，前期研究显示该药物安全、耐受性良好，这为其临床应用奠定了坚实基础。
宝济药业在 KJ103 的研发上投入了大量精力，并取得了一系列积极成果。目前，KJ103 已完成在新西兰和中国的临床 1 期临床试验，结果令人满意。针对高度致敏肾移植的 2 期试验也获得了积极顶线数据，如今 3 期临床试验正在稳步推进中。此外，KJ103 已获得美国 FDA 的临床试验许可，拟定适应症为治疗一大类由病理性 IgG 引发的自身免疫性疾病，这充分显示了国际上对该药物潜力的认可。此次注射用 KJ103 拟被纳入突破性治疗品种，是对其在抗肾小球基底膜病治疗潜力的高度肯定。这不仅有助于加快药物的研发进程，还能让更多患者更快受益。宝济药业也将以此为契机，加大研发投入，与监管部门密切沟通，全力推动该药物的临床研究，争取早日将安全、有效的治疗方案带给广大患者。相信随着 KJ103 的进一步研发和应用，抗肾小球基底膜病的治疗将迎来新的突破，为患者们开启重获健康的大门。
除了本次宝济药业的注射用 KJ103 拟纳入突破性治疗品种外，根据梳理，7月已有4款创新药纳入突破性治疗品种，包括苏州泽璟生物制药股份有限公司的注射用ZG006，单药治疗既往经含铂化疗及至少1种其它系统治疗后(三线及以上)复发或进展的晚期小细胞肺癌患者；正大天晴药业集团南京顺欣制药有限公司的注射用TQB2102，拟用于HER2阳性早期或局部晚期乳腺癌患者的新辅助治疗；福建广生堂药业股份有限公司的GST-HG131片拟用于慢性乙型肝炎(HBV)的治疗；苏州星曜坤泽生物制药有限公司的HT-101 注射液，拟用于慢性乙型肝炎病毒感染。
免责声明：在任何情况下，本文中的信息或表述的意见，均不构成对任何人的投资建议。
热门评论