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　　【制药网 产品资讯】近日，国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)网站公示了两款具有重大意义的新药，拟纳入优先审评品种。这两款药物分别针对原发性免疫球蛋白 A 肾病(IgA 肾病)和 5q 型脊髓性肌萎缩症(SMA)，有望为相关患者群体带来了新的希望。
 

　　根据国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)网站7月17日公示，大冢制药研发(北京)有限公司的斯贝利单抗注射液拟纳入优先审评品种，拟用于原发性免疫球蛋白A肾病(IgA肾病)成人患者，以维持肾脏功能。
 

　　IgA 肾病是全球常见的原发性肾小球肾炎之一，在我国，它是导致终末期肾病(ESRD)的重要原因，约 15%-40% 的患者会在确诊后 20 年内进展至 ESRD。IgA 肾病患者常出现蛋白尿和肾功能进行性下降，严重影响生活质量和寿命。目前，IgA 肾病的传统治疗存在诸多局限性，支持治疗与免疫抑制治疗只能缓解症状，无法有效延缓疾病进展，且免疫抑制治疗还可能增加患者感染风险。
 

　　斯贝利单抗的出现为 IgA 肾病治疗带来了新的曙光。其作用机制在于准确靶向增殖诱导配体(APRIL)，APRIL 在 IgAN 的免疫相关发病机制中起着关键作用，可参与 B 细胞的活化、增殖和类别转换，进而促进半乳糖缺乏型 IgA1(Gd-IgA1)的产生。临床研究表明，IgAN 患者 APRIL 水平显著高于健康人群，且高 APRIL 水平与高 Gd-IgA1 水平和更严重的临床表现密切相关。在 6 月 6 日悉尼新南威尔士大学医学院 Vlado Perkovic 教授发布的斯贝利单抗 III 期研究(VISIONARY 研究，NCTO5248646)中期分析结果中，治疗 9 个月后，与安慰剂相比，斯贝利单抗组的 24 小时尿蛋白 / 肌酐比值(uPCR-24h)显著降低 51.2%，展现出了良好的治疗效果。若斯贝利单抗成功获批上市，将较大地改变 IgA 肾病的治疗格局，为众多患者带来延缓疾病进展、维持肾脏功能的可能。
 

　　此外，CDE网站7月14日公示，北京诺华制药有限公司onasemnogene abeparvovec鞘内注射液(OAV101注射液)拟纳入优先审评品种。该产品是一种基于腺相关病毒(AAV)载体的基因治疗药物，适用于治疗6月龄及以上5q型脊髓性肌萎缩症(SMA)患者。
 

　　SMA 是一种由于运动神经元存活基因 1(SMN1)突变导致 SMN 蛋白功能缺陷所致的遗传性神经肌肉病，以脊髓前角运动神经元退化变性和丢失导致的肌无力和肌萎缩为主要临床特征，具有高致残和致死率。根据患者发病年龄与所能达到的最高运动功能，5q 型 SMA 可分为 SMAⅠ 型、SMAⅡ 型、SMAⅢ 型、SMAⅣ 型四种类型。此前，SMA 的治疗手段有限，给患者家庭带来了沉重的负担。
 

　　OAV101 注射液通过单次静脉注射即可实现持续的 SMN 蛋白表达，从而阻止疾病进展。该药物于 2019 年 5 月头次获 FDA 获批上市，用于两岁以下 I 型 SMA 患者，在国外已取得了一定的临床应用成果。2024 年 12 月，诺华宣布针对 2 - 18 岁初治 2 型 SMA 患者的全球 III 期临床 STEER 研究(NCT05089656)达到主要终点，接受鞘内注射 Zolgensma(OAV101 注射液商品名)治疗的 SMA 患者的 Hammersmith 运动功能量表扩展版(HFMSE)总分较基线有所增加，表明患者运动功能得到改善，且安全性良好。此次该药物拟纳入我国优先审评，若成功获批，将为国内众多 SMA 患者带来新的治疗选择，有望改善患者的生活质量，延长生存期。​
 

　　这两款新药拟纳入优先审评，体现了我国对重大疾病治疗药物的重视，加速了创新药物进入市场的进程，为患者带来更多治疗希望。另根据梳理，7月以来，已有3款创新药纳入优先审评，包括百济神州的注射用塔拉妥单抗，拟用于既往接受过至少2线治疗(包括含铂化疗)失败的广泛期小细胞肺癌(ES-SCLC)成人患者的治疗。艾力斯的甲磺酸伏美替尼片，拟用于既往经含铂化疗治疗时或治疗后出现疾病进展，或不耐受含铂化疗，并且经检测确认存在表皮生长因子受体(EGFR)20外显子插入突变的局部晚期或转移性NSCLC成人患者的治疗，本适应症是基于一项单臂临床试验结果获得的附条件批准，适应症的完全批准将取决于确证性临床试验的临床获益。徐诺药业的甲苯磺酸艾贝司他片，拟用于既往接受过至少两种系统性治疗的复发或难治滤泡性淋巴瘤成年患者。
 

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