【制药网 企业新闻】12月16日，国家药监局药审中心网站公布将FHND1002颗粒纳入《以患者为中心的罕见疾病药物研发试点工作计划(“关爱计划”)》试点项目。
FHND1002颗粒是江苏正大丰海制药有限公司自主研发的一款小分子药物，拟用于肌萎缩侧索硬化(渐冻症)等神经退行性疾病，其具有全新的靶点、全新作用机制和全新的化合物结构，已于2023年12月获得肌萎缩侧索硬化适应症的临床许可，目前正在中国进行1期临床试验。
本次试验项目工作要点为计划开展一项ALS患者体验数据研究，并拟基于收集到的患者体验数据探索ALS疗效指标的优化；同时，计划在患者临床试验中应用数字健康技术，探索实施DCT试验等。
资料显示，肌萎缩侧索硬化(Amyotrophic Lateral Sclerosis, ALS)，简称ALS，又名渐冻症，是一种慢性、进行性神经性疾病，主要对上运动神经元和下运动神经元以及其支配的躯干、四肢和头面部肌肉造成损伤。这种疾病的发病原因尚不明确，既可能和遗传因素有关，也可能和生活方式、毒物接触、过度的体力劳动、低体质指数、头部外伤史、代谢性疾病、自身免疫功能异常等多种因素有关。发病高峰期通常发生在45岁以上，男性发病率高于女性。
肌萎缩侧索硬化的主要临床表现为进行性的骨骼肌无力、肌萎缩、肌束颤动和延髓麻痹，会伴随病程发展而逐渐恶化，甚至会影响呼吸肌，导致呼吸困难。患者还可能出现自觉麻木感、肢体瘫痪、体重下降、心律失常等症状，同时患者很可能会面临抑郁、焦虑等情绪问题。
公司表示，本次FHND1002颗粒入选“关爱计划”，代表药审中心对FHND1002作用机制创新性的肯定，更推动正大丰海深入了解罕见病患者需求，继续全力推进FHND1002研发工作。
业内指出，正大丰海FHND1002以其独特的化合物结构和作用机制，并基于其临床前研究数据，有望为ALS、PD及缺血性脑卒中等疾病的治疗带来新的希望，为全球神经退行性疾病的治疗研究贡献宝贵的力量。
据了解，近年来，正大丰海创新脚步不停，目前已有4款1类新药进入临床阶段，其中FHND9041胶囊进入III期临床，FHND5071片和FHND6091胶囊则在I期临床研究中稳步前行。这标志着公司在新药研发领域正逐步扩大影响力，为未来的市场布局奠定坚实基础。
在仿制药领域，正大丰海更是亮眼，依达拉奉氯化钠注射液、依达拉奉注射液、孟鲁司特钠颗粒和盐酸右美托咪定注射液等7款药物已获批并视为通过一致性评价，涵盖了神经系统、呼吸系统和消化系统等多个领域。其中
呼吸系统用药在国内医院市场的表现尤为抢眼，数据显示，该领域2022年的销售额已达到惊人的1099.85亿元，显示出广阔的成长空间。神经系统和消化系统的药物也同样突破了百亿销售大关，显示出强劲的市场竞争力。
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