【制药网 产品资讯】8月8日，美国食品药品监督管理局(以下简称“FDA”)网站显示，FDA已经批准诺华(Novartis)公司的潜在重磅疗法Fabhalta(iptacopan)扩展适应症，用于降低成人IgA肾病(IgAN)患者的蛋白尿水平，这些患者有疾病迅速进展的风险。
据悉，IgA肾病主要特征为免疫球蛋白A在肾脏中的积聚，无症状血尿伴不同程度的蛋白尿是常见的临床表现，疾病多始发于青壮年。有数据预测，到2030年，全球IgA肾病患者人数将达到1020万人。患者群体庞大，但IgA肾病目前尚无特异性治疗方法，主要仍是以控制血压及蛋白尿，延缓肾功能及疾病进展为主要目标。
诺华的Fabhalta是一种口服特异性替代补体通路因子B抑制剂，能高效抑制补体替代通路中因子B。它可能在治疗多种替代通路功能异常导致的疾病同时，不影响其它补体通路介导的对微生物入侵的免疫反应，降低患者受到感染的风险。
此次批准主要基于随机双盲，含安慰剂对照的3期临床试验APPLAUSE-IgAN的积极结果。这项试验在518名成人原发性IgAN患者中评估Fabhalta的疗效和安全性。该研究的两个主要终点分别为患者24小时尿蛋白与肌酐比率(UPCR)和24个月内估计的肾小球滤过率(eGFR)斜率。
中期分析数据表明，Fabhalta的安全性与耐受性良好，与之前报告的安全性特征一致。
近期以来，除了诺华以外，还有悦康药业等多家国内外药企宣布产品获得FDA批准临床试验。
例如，8月5日晚间，悦康药业发布公告称，其全资子公司杭州天龙药业近日获得FDA批准，同意YKYY015注射液用于治疗以LDL-C升高为特征的原发性(家族性和非家族性)高胆固
醇血症或混合型高脂血症进行临床试验(IND编号：171850)。
悦康药业表示，YKYY015注射液是杭州天龙自主开发的靶向PCSK9基因的小干扰核糖核酸(siRNA)药物。
体外药效学研究显示，YKYY015注射液在人原代肝细胞评价实验中展现出对靶基因PCSK9的显著抑制作用，且呈现剂量依赖性，其IC50值小于1nM。人源化PCSK9小鼠体内药效学实验结果表明，YKYY015注射液能够显著降低血浆中的hPCSK9蛋白水平，以及血清中的LDL-C和TC水平，同样呈现出剂量依赖关系。此外，在健康食蟹猴体内的药效学实验中，单次皮下注射YKYY015注射液不仅显著降低了血浆中的PCSK9蛋白及肝脏中的PCSK9 mRNA水平，还同时降低了血浆中的Lp(a)蛋白以及血清中的LDL-C和TC水平，这些抑制作用均呈现出剂量依赖性，并表现出良好的持久性
高脂血症是由于脂质代谢运转异常，人体血浆中甘油三酯(TG)、总胆固醇(TC)、低密度脂蛋白(LDL-C)高于正常值以及高密度脂蛋白(HDL-C)低于正常值所引起的代谢性疾病。
目前，我国血脂异常人数已经超过4亿人。根据国家心血管病中心的调查数据，我国18岁及以上人群的血脂异常总体患病率从18.6%提升至40.4%，血脂异常趋向年轻化。为有效预防和控制高脂血症的发生发展，提高居民健康水平，我国相继出台《健康中国行动(2019—2030年)》《健康中国行动—心脑血管疾病防治行动(2023—2030年)》等相关要求，并指定相关指导原则。在此背景下，业内认为降血脂药市场有着广阔的发展前景。
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