【制药网 市场分析】血友病作为一种遗传性出血性疾病，是由于患者体内缺乏凝血因子Ⅷ或凝血因子Ⅸ而出现的终身凝血功能异常。业内人士表示，凝血因子Ⅷ缺乏引起的血友病称为血友病A，凝血因子Ⅸ缺乏引起的血友病称为血友病B。
据相关预测数据显示，2023年中国血友病人数为14.4万人，但截至2022年9月，仅有30%的血友病人在接受治疗。
目前，血友病主要治疗手段是凝血因子替代治疗。据《中国血友病诊治报告2023》，凝血因子替代治疗包括按需治疗和预防治疗。按需治疗是指患者在发生出血后给予的替代治疗，目的在于及时止血。预防治疗即规律性替代治疗，是指通过定期输注凝血因子或非因子药物，预防出血、避免发生关节病变。
据悉，在血友病治疗药物上，神州细胞自主研发的安佳因于2021年获批上市，为国内头款重组八因子产品，是用于罕见病甲型血友病患者治疗的蛋白质药物。此外，在2023年1月，安佳因适用患者群体扩围，其用于12 岁以下儿童血友病 A(先天性凝血因子 VIII 缺乏症) 患者出血的控制和预防适应症的补充申请获得批准。
业内人士指出，在治疗需求严重未被满足的国内市场，重组凝血八因子产品此前长期被拜耳、武田、辉瑞等国外企业垄断。安佳因是突破国外“封锁线”的产品，一经获批就迅速放量。数据显示，上市头一年，该产品销售额就达到1.34亿元，2022年达到10.23亿元，迅速破10亿大关。2023年，该产品全年销售额同比增长77%至17.8亿元，占公司总收入比重达94.33%。
除了神州细胞，2023年9月，国家药品监督管理局(NMPA)网公示，国药集团中国生物血液制品板块企业天坛生物所属成都蓉生药业有限责任公司(简称“成都蓉生”)研发生产的注射用重组凝血因子Ⅷ正式获批，该产品适用于血友病A患者出血的控制和预防。2024年3月15日，天坛生物在互动平台上表示，成都蓉生注射用重组人凝血因子Ⅷ在位于四川省成都市锦江区锦华路三段379号附10号重组凝血因子中试规模生产车间取得药品注册证书后，已实现了投产上市。
2023年8月，中国生物制药旗下核心企业正大天晴药业集团也收到国家药品监督管理局(NMPA)核准签发的《药品注册证书》，注射用重组人凝血因子Ⅷ(商品名：安恒吉 )被批准用于12岁及以上血友病A患者(先天性凝血因子Ⅷ缺乏)出血的预防。
截至目前，国内已经获批8种国产血源性凝血八因子产品，4种进口重组凝血八因子产品和3款国产重组凝血八因子，以及一款进口单抗药品，还有两款长效凝血八因子已提交上市申请。
根据数据统计，我国血友病患者众多并且呈现持续增加的趋势，据估算，中国血友病用药市场预计2023年将达到55.2亿人民币，2030年将达到141亿人民币，期间年化增长率为22.5%。
未来对于血友病的疗法，有业内人士表示，基因治疗将成为一种趋势。基因治疗技术的原理是，通过载体将编码功能性凝血因子Ⅷ或凝血因子Ⅸ导入目标组织细胞内，使其表达并分泌具有凝血功能的凝血因子。《中国血友病诊治报告2023》指出，基因治疗是有望治愈血友病的前沿技术。据悉，目前，已有多个腺相关病毒载体、肝脏靶向的血友病B及血友病A产品，获得国家药品审评中心批准进入临床试验。
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