【制药网 行业动态】2025年，国内基因治疗领域呈现回升态势，融资市场暖意渐浓，有数据统计，2025年国内基因治疗领域公开融资事件约 19 起，涉及小核酸、免疫细胞疗法、干细胞、溶瘤疗法等领域，同比增长46%。从融资规模看，益杰立科、锐正基因、尧唐生物等多家企业获得高额融资，
如，益杰立科于2025年9月8日宣布完成6000万美元B轮融资，本轮融资资金将主要用于支持表观遗传创新药物EPI-003在慢性乙肝临床治愈和EPI-001在高胆固醇血症治疗的持续临床开发。此外，资金还将用于多个临床前项目的快速推进以及技术平台的持续建设，为公司在表观遗传药物研发领域的深耕注入强劲动力。
资料显示，益杰立科拥有自主知识产权的 EPIREG™技术平台，凭借DNA甲基化与组蛋白修饰，能够高效、持久且特异性地沉默靶基因，相较于传统基因编辑工具切割DNA的方式，为慢性病患者提供了一种更为安全、革命性的创新治疗方案，将有效规避传统基因编辑可能带来的安全性担忧。
2025年9月30日，锐正基因宣布完成总额为7,500万美元的A轮融资。资料显示，锐正基因是一家专注于细胞内靶点药物研发的创新型企业。公司基于新一代靶向性优异的基因编辑、RNA编辑和递送技术，致力于为患者提供能够治疗严重甚至危及生命的先天性遗传疾病和后天获得性疾病的创新药物和治疗方案。本次A轮融资的引入，将进一步加速锐正基因在基因编辑和RNA编辑领域的研发进程，推动更多创新药物的临床转化。
同在2025年9月，尧唐生物宣布完成逾三亿元人民币B轮融资。资料显示，尧唐生物已搭建了高通量基因编辑器挖掘和进化平台，靶向不同组织和器官的LNP递送平台，借助这些平台开发了具有全球自主知识产权的高效基因编辑工具YolCas、碱基编辑器YolBE，和脂质纳米颗粒递送系统Yol-LNPs。2024年，尧唐自主开发的治疗ATTR淀粉样变性的YOLT-201注射液成为进入注册临床阶段的基于LNP递送的体内基因编辑药物。此后，公司持续拓展管线，目前已有4条体内基因编辑药物管线进入临床阶段，覆盖转甲状腺素蛋白淀粉样变性(ATTR)、家族性高胆固醇血症(HeFH)、原发性高草酸尿症(PH1)以及地中海贫血(β-Thalassemia)/镰刀状贫血(SCD)等多种重大罕见病与常见病适应症。
业内表示，基因治疗领域技术路径的多元化创新，成为融资回暖的核心支撑。其中眼科基因治疗因适应症明确、患者基数大、递送难度相对可控，成为资本扎堆布局的黄金赛道，如孟眸生物、星眸生物、金唯科生物、中因科技等多家企业均聚焦该领域，覆盖视网膜色素变性、黄斑变性等多种致盲性疾病，与全球 AAV 载体眼部靶向应用的热潮形成呼应。
基因治疗领域融资的回暖是政策、技术与市场多重因素共振的结果。未来，随着融资资金的落地转化、临床管线的持续推进，国内基因治疗行业将迎来更多突破性成果，为疑难疾病治疗提供新方案。
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