【制药网 产品资讯】突破性疗法是指药物临床试验期间，用于防治严重危及生命或者严重影响生存质量的疾病且尚无有效防治手段或者与现有治疗手段相比有足够证据表明具有明显临床优势的创新药或者改良型新药等。
对于纳入突破性治疗药物程序的药物，药审中心会优先配置资源进行沟通交流，加强指导并促进药物研发。近年来，随着国内创新药企业研发实力的不断提升，越来越多的新药获改良型新药获得突破性治疗药物资格认定。
就在7月25日，复星医药公告称，公司控股子公司上海复星的FCN-159片用于治疗无法手术或术后残留/复发的NF1相关的丛状神经纤维瘤成人患者已被纳入突破性治疗药物程序。这也是继今年4月FCN-159片针对组织细胞肿瘤的适应症之后，第二个被纳入突破性疗法认定的适应症。
FCN-159片是复星医药自主研发的创新型小分子化学药物，为MEK1/2选择性抑制剂，拟主要用于晚期实体瘤、I型神经纤维瘤、组织细胞肿瘤、动静脉畸形等的治疗。
其中，I型神经纤维瘤是一种常染色体显性遗传病，其RAS-丝裂原活化蛋白激酶(RAS-MAPK)信号通路增强，导致肿瘤沿神经生长。部分I型神经纤维瘤病表现为丛状神经纤维瘤，并可能导致疼痛、功能损害、毁容和恶性转化等并发症。目前，这类肿瘤成人患者尚未有药物，存在巨大的尚未被满足的治疗需求。
FCN-159片相关研究结果表明，FCN-159治疗成人患者的安全性和耐受性良好，不良事件可控，并在NF-1相关PN患者中显示出有希望的抗肿瘤活性，值得进一步研究。
从研发进展来看，该新药用于成人 I 型神经纤维瘤的治疗于中国境内(不包括港澳台地区，下同)处于 III 期临床试验阶段，用于成人和儿童 I 型神经纤维瘤治疗的中国、美国及欧洲的国际多中心 II 期临床试验仍在进行中。
截至公告日，于中国境内已获批上市的MEK1/2选择性抑制剂只有Novartis Europharm Limited的迈吉宁(曲美替尼片)。数据显示，2022年，MEK1/2选择性抑制剂于中国境内的销售额约为人民币1.02亿元。可以预见，FCN-159若成功上市，将给国内患者带来新的治疗选择，并有望抢占市场份额。
值得一提的是，在适应症拓展方面，除了I 型神经纤维瘤治疗以外，FCN-159用于组织细胞肿瘤、低级别脑胶质瘤以及动静脉畸形的治疗分别于中国境内处于II 期临床试验阶段；同时，用于治疗儿童朗格汉斯细胞组织细胞增生症/朗格罕细胞组织细胞增生症的II期临床试验申请已获国家药监局批准。
公开资料显示，复星医药以患者为中心、临床需求为导向，通过自主研发、合作开发、许可引进、深度孵化的方式，持续丰富创新产品管线，提升FIC与BIC新药的研究与临床开发能力，加快创新技术和产品的研发和转化落地。
截至7月25日收盘，复星医药报收于31.12元，上涨0.81%，换手率0.53%，成交量11.23万手，成交额3.49亿元。
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