【制药网 产品资讯】11月以来，中美瑞康、维立志博等多家国内药企宣布，相关创新药获美国食品药品监督管理局(FDA)授予的孤儿药资格认定。
如 中美瑞康于2024年11月19日宣布，其自主研发的FUS基因靶向小干扰RNA(siRNA)疗法RAG-21，成功获得FDA授予的孤儿药资格认定，用于治疗肌萎缩侧索硬化症(ALS)。据悉，这是公司在ALS领域获得的第2个FDA孤儿药物认证，此前RAG-17已获得针对SOD1-ALS的认证。
资料显示，ALS是一种无法治愈的严重的神经退行性疾病，选择性地损伤皮层与脊髓内的运动神经元。 RAG-21是一种专门针对FUS基因突变的siRNA疗法，可有效降低FUS蛋白的水平，靶向运动神经元退化的根源。该药物通过RNA干扰(RNAi)机制发挥作用，通过降低FUS蛋白水平而减轻FUS蛋白的错误定位和异常聚集。
临床前研究显示，RAG-21具有显著的敲低效果和良好的安全性。作为一款新型RNA疗法，RAG-21为目前尚无疾病修饰疗法的FUS-ALS患者带来了改善预后的新希望。
11月1日维立志博宣布，自主研发、拥有全球知识产权的1类新药LBL-034获FDA授予孤儿药资格认定，用于治疗多发性骨髓瘤(MM)。
资料显示，多发性骨髓瘤(MM)是一种克隆浆细胞异常增殖引起的恶性浆细胞疾病，约占血液系统恶性肿瘤的10%，约占全部肿瘤性疾病的1%。LBL-034是应用维立志博自主研发并具有知识产权的CD3双抗技术平台"LeadsBodyTM"开发的新一代靶向GPRC5D及CD3的人源化双特异性T细胞衔接抗体。LBL-034仅在GPRC5D+细胞存在时选择性地与T细胞结合，从而在GPRC5D表达的肿瘤微环境中条件性地激活T细胞。在高、中及低GPRC5D表达的细胞中，LBL-034始终表现出优异的靶向肿瘤细胞杀伤作用，以及强大的剂量依赖性抗肿瘤活性，显示有成为同类抗肿瘤药选择的潜力。
维立志博表示，孤儿药资格认定是FDA对维立志博LBL-034在MM治疗领域显著潜力的高度认可。这将有助于加快推进LBL-034在全球的后续临床开发和上市进程。
据悉，孤儿药资格认定是FDA为鼓励开发罕见病治疗药物而设立的，可为新药开发提供一系列的激励措施，包括但不限于：临床试验费用的税收抵免；FDA对临床研究各阶段的特别指导；免除新药注册申请费用；上市后享有7年的市场独占权。FDA授予的孤儿药资格认定适用于在美国地区少于20万患者的罕见病的药物。
根据梳理，今年以来，还有多个国产创新药获得这一资格认定。如9月九天生物宣布，其自主研发的腺相关病毒(AAV)基因治疗药物SKG1108，一款用于治疗视网膜色素变性(RP)的突破性基因疗法，已获得美国食品药品监督管理局(FDA)孤儿药资格认定(ODD)。5月迈威生物宣布，其自主研发的靶向Nectin-4 ADC创新药(研发代号：9MW2821)获FDA授予孤儿药资格认定，用于治疗食管癌。3月华昊中天宣布，其核心产品优替德隆注射液获得美国FDA授予的孤儿药资格，用于治疗乳腺癌脑转移。1月博安生物公告，自主研发的两款靶向Claudin18.2的在研药物BA1105和BA1301分別获得FDA授予的用于治疗胃癌(胃食管连接部癌)的孤儿药资格认定。
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