【制药网 产品资讯】2月14日，专注于罕见疾病和公共传染病疗法开发与商业化的公司Soligenix 宣布，FDA否决了公司SGX301用于皮肤T细胞淋巴瘤(CTCL)的新药申请，理由是FDA认为公司递交的NDA不完整无法进行实质性审查。
T细胞淋巴瘤(CTCL)是一种罕见的非霍奇金淋巴瘤，通常因迁移到皮肤的T淋巴细胞癌变导致，且随着疾病的进展可能转变为凸起的斑块和肿瘤，晚期患者的中位生存率低。在美国，CTCL患者超过2.5万例，每年新增约3000例。目前，尚未有疗法能够治愈CTCL，因此患者存在巨大的尚未被满足的临床需求。
资料显示，SGX301是一种创新“first-in-class”光动力疗法。它将合成金丝桃素作为一种外用药膏涂抹在皮肤病变处。病变处的癌变T细胞会吸收药物。16-24小时之后，SGX301可以被低能量的荧光激活，激活的金丝桃素能够抑制癌变T细胞的增殖并导致它们的凋亡。该产品已经获得FDA授予的孤儿药资格和快速通道资格。
此前在2020年，Soligenix公司曾宣布，SGX301在治疗皮肤T细胞淋巴瘤的3期临床试验中获得积极顶线结果，与安慰剂相比可以明显改善患者的症状综合评分指数(CAILS)。公司认为SGX301有潜力成为CTCL患者的一种宝贵的、改变命运的疗法。
而今，随着这款新药申请遭FDA否决，公司股价也随之暴跌40%，目前公司市值只有1372万元。
实际上，除了SGX301以外，近两年来，FDA已先后否决了多款产品，既有国产药品，也有海外药品。
例如，2022年9月，Oncopeptides宣布美国FDA肿瘤药物咨询委员会(ODAC)已经完成了关于首个多肽偶联药物(PDC)Pepaxto的益处风险概况的讨论。“鉴于总体生存期(OS)的潜在危害，未能证明无进展生存期(PFS)的益处，以及缺乏适当的剂量，Pepaxto的益处风险状况是否对目前指定的患者群体有利？”ODAC小组以压倒性投票结果给出答案——“否”。而FDA都会倾向于采纳ODAC的建议，这意味着该药面临退市。
2022年3月，一款渐冻症治疗新药——Relyvrio因因疗效证据不足，被FDA一个独立委员会在投票中以6:4对上市申请予以初步否决。不过后续在上万份来自渐冻症社区的邮件要求重新评估决定后，FDA又批准了该药上市。
同在3月份，信达生物发布公告称，FDA未批准信迪利单抗联合培美曲塞和铂类化疗用于非鳞状非小细胞肺癌患者一线治疗的新药上市申请。回复函中包括一项额外临床研究的建议，建议信迪例单抗联合化疗与一线转移性NSCLC的标准疗法进行以总生存期为终点、多区域的非劣效性临床试验。
更早的2020年，默沙东和卫材的Keytruda+Lenvima组合一线治疗肝癌也曾被美国FDA否决。
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在众多新药遭FDA否决的背后，可见新药想要获得FDA批准并非一帆顺风，过程不易，对于后续准备申请新药上市申请的药企而言，或能从这些药物被否的原因中总结经验，助力新药更顺利上市。
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