【制药网 行业动态】不久前，信达PD-1出海被拒引发了业界热议，也让大家对国产新药出海的难度有了更大的担忧。不过近日有好消息传来，国产细胞治疗产品西达基奥仑赛获FDA批准，这也是国产新药出海获得的新成就。
消息称，传奇生物的西达基奥仑赛(cilta-ce)美国上市申请(BLA)已经获得美国FDA批准，用于治疗成人复发/难治性多发性骨髓瘤(MM)，该药是我国体验个获FDA批准的细胞治疗产品，也是继Abecma之后，迎来的全球第二款获批靶向BCMA的CAR-T细胞免疫疗法。
据了解，cilta-ce是传奇生物自主研发的一种嵌合抗原受体T细胞(CAR-T)疗法，该产品含有两个靶向B细胞成熟抗原(BCMA)的单域抗体，可以对患者体内T细胞进行基因转导，使其表达嵌合抗原受体(CAR)，从而识别杀死表达BCMA的细胞。BCMA主要表达于恶性多发性骨髓瘤B系细胞、晚期B细胞和浆细胞表面。
2017年12月，传奇生物授予杨森在全球共同开发和推广cilta-cel权利。该产品于2018年获得国家药监局的头个CAR-T临床试验申请(IND)批件，同年获得美国FDA的IND批准，随后又先后获得FDA突破性疗法和孤儿药认定、获得欧洲药品管理局优先药物认定(PRIME)资格及美国FDA授予的突破性疗法认定，2020年8月，cilta-ce被纳入中国头个突破性疗法药物品种名单。
2020年12月，传奇生物向FDA滚动递交了cilta-cel的生物制剂许可证申请 (BLA)。根据公司在2021年ASCO年会和欧洲血液学协会(EHA)在线虚拟大会上发布的报告，CARTITUDE-1 1b/2期研究结果显示，18个月中位随访的总客观缓解率(ORR)为98%，其中80%的患者达到严格意义的完全缓解(sCR)，较ASH 2020公布的数据增加13个百分点。18个月无进展生存(PFS)率为66%，总生存率(OS)为81%。患者之前接受了中位数6线治疗(范围3–18)；其中88%的患者三重耐药，42%的患者五重耐药。
种种数据可见该产品的优势，因此其获FDA批准的进展也备受业内关注和期盼。2021年5月，美国FDA受理了西达基奥仑赛BLA申请，并给予优先审评资格，不过到了11月初，FDA将审评时间从11月29日延迟到了2022年2月28日，理由是需要时间审查“根据FDA信息要求提交的与更新分析方法相关的新信息”。
而今，这款国产细胞治疗产品终于成功获批，意味着传奇生物将正式开启商业化进程。根据2月18日传奇生物发布的2021年年报，2021年公司销售和营销费用约为9530万美元至1.062亿美元。对此，公司表示主要是由于与西达基奥仑赛的商业制备活动相关的成本增加。可见，公司已经在对西达基奥仑赛的商业制备提前进行了充分的准备。
此外，2021年6月22日，传奇生物还宣布在比利时建立高水平的生产基地，作为与Janssen联合投资的一部分，扩大创新细胞疗法的全球制造能力，以开发cilta cel并将其商业化。该生产基地将为全球患者生产和交付cilta cel提供强力支持。
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