【制药网 产品资讯】阿尔茨海默病(Alzheimer ′ s disease，AD)是老年期痴呆最常见的一种类型，以进行性发展的神经系统变性为特征，是导致老年人失能的重要原因。据了解，当地时间6月7日，美国食品药品监督管理总局(FDA)网发布声明称，批准制药公司渤健(Biogen)开发的Aduhelm(aducanumab，阿杜那单抗)治疗阿尔茨海默病患者。这是 2003 年以来 FDA 批准的头个治疗 AD 的新药，也将是能阻止疾病进展的药物。
该药物的通用名为aducanumab，将以Aduhelm的商品名进行销售。渤健每年对这种药物的收费为5.6万美元，并且承诺至少四年内不涨价。
长期以来，淀粉样蛋白的过度积累被视为引发阿尔茨海默症的罪魁祸首之一，它破坏了脑细胞之间的交流，从而导致认知功能问题。而该药物具有清除大脑淀粉样蛋白斑块的能力，被认为可以减缓早期症状患者的疾病进展。
据了解，Aducanumab 是一种高亲和力、靶向 - A β 构象表位的全人 IgG1 单克隆抗体。它能够有选择性地与 AD 患者大脑中的淀粉样蛋白沉积结合，然后通过激活免疫系统，将大脑中的沉积蛋白清除。
治疗阿尔茨海默病的药物市场需求广阔。数据显示，目前，全球约有5000万人罹患阿尔兹海默症。随着人类平均寿命增长，老年化社会加剧，阿尔兹海默症的患病率也在不断上升，预计到2050年，阿尔兹海默症患者将增加至1.5亿以上。
但是成功研发并上市一款新药并不容易，而阿尔茨海默病新药的研发更是难上加难。据相关统计，在1998年至2017年的接近20年时间里，针对阿尔茨海默病的药物研发累计失败了146次，而且期间只有4种药物获得FDA批准——成功率只有2.7%。特别值得一提的是，2019年有大规模的Ⅱ/Ⅲ期和Ⅲ期试验中止。
阿尔茨海默病作为药物研发的重灾区，多个在研疗法在后期临床试验中 " 折戟沉沙 "。而Aducanumab 作为头个获批上市的靶向 A β 的疗法，也将会给这一领域药品研发企业信心。据了解Aducanumab 在获批上市后，渤健的股价飙升58%，至4500.62美元，这使该公司市值达到约690亿美元。据医药市场调研机构 Evaluate Vantage 发布报告预测，aducanumab 在 2026 年的全球销售额将达到 48 亿美元。
FDA还表示，Aducanumab的后期开发计划包括两项3期临床试验：一是研究达到了主要终点，显示临床检测认知水平的指标下降速度减缓。二是试验未达到主要终点。FDA后还是非常严谨地表态，如果确证性试验未验证药物的预期临床获益，将制定可能导致药物从市场上撤出的监管程序。但是不管怎样，Aducanumab的获批对于阿尔茨海默症而言，无疑是具有重大意义。
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