【制药网 企业新闻】近期，福泰制药宣布，FDA正式批准旗下基因疗法Casgevy的补充适应症拓展，将适用年龄下限扩展至2岁及以上、伴有反复血管闭塞性危象(VOC)的镰状细胞病(SCD)，以及输血依赖型β地中海贫血(TDT)患者。
Casgevy是一种基于CRISPR/Cas9的体外基因编辑疗法，由福泰制药与CRISPR Therapeutics共同研发，核心流程是提取患者自身的造血干细胞，在实验室通过基因技术修饰改造，再将修复后的活细胞回输患者体内。在此之前，该药已集齐孤儿药、再生医学先进疗法(RMAT)、快速通道三重资格认定。
据了解，福泰制药专注于针对严重疾病的创新疗法研发，在全球囊性纤维化(CF)治疗领域具有竞争优势。除了Casgevy，2026年其还有多项管线已取得关键进展。
如公司核心中后期在研管线中的Povetacicept作为一款BAFF/APRIL双靶点融合蛋白，治疗IgA肾病已获FDA突破性疗法认定。2026年3月完成滚动提交，6月1日FDA正式受理并授予优先审评资格。
值得注意的是，除了研发上迎来多项突破，其未来扩充产品管线，还在今年完成了一笔百亿美元的并购交易。7月消息，福泰制宣布以100亿美元现金收购Crinetics(CRNX.US)。据悉，Crinetics专注GPCR靶点口服小分子内分泌罕见病药物开发。此次收购的核心目标是该公司两款潜在的重磅药物——口服SSTR2激动剂Paltusotine，以及口服ACTH受体拮抗剂Atumelnant，两款药物预计年销售峰值合计可超过50亿美元。
其中，已上市产品Paltusotine是一款获批的每日一次口服非肽生长抑素受体2型激动剂，用于成人肢端肥大症，2025年9月获FDA批准，2026年4月获EMA批准。目前，还正在推进EMA和其他多国药监机构审评。Atumelnant用于治疗先天性肾上腺皮质增生症(CAH)，目前处于临床3期阶段，预计2028至2029年获批。
通过这笔交易，福泰制药将其在罕见病领域的成熟商业化能力，成功复制到全新的内分泌专科市场，将实现战略版图的进一步扩张。
总的来说，2026年的福泰制药，正在经历一场深刻的战略转型。未来，通过百亿美元的并购和覆盖肾脏、内分泌、基因治疗等领域的在研管线，公司将在夯实CF业务基本盘的同时，加速构建覆盖多个专科罕见病的多元增长引擎。同时，通过持续加大研发投入，不断拓展业务领域，其也将更多重症患者提供变革性的治疗方案。
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