【制药网 产品资讯】创新药获得美国食品药品监督管理局(FDA)孤儿药资格认定可享受多项开发激励政策。据悉，近期，再鼎医药、恒瑞医药等多家国内药企宣布，相关创新药获得FDA孤儿药资格认定。
其中，再鼎医药8月3日宣布，FDA已授予 zocilurtatug pelitecan(zoci，前称 ZL-1310)孤儿药资格认定(ODD)，用于治疗神经内分泌癌(NEC)。
神经内分泌癌是一类高侵袭性恶性肿瘤，预后差且治疗选择有限，存在重大未被满足的临床需求。继6月欧洲药品管理局授予 zoci 孤儿药资格认定(ODD)用于治疗肺神经内分泌癌之后，此次获美国 FDA 授予ODD，进一步印证了 zoci 在各类神经内分泌癌领域具有潜力。
资料显示，Zoci是一款靶向DLL3的新型ADC。DLL3是一种经过验证的治疗靶点，在包括小细胞肺癌(SCLC)和肺外神经内分泌癌(epNEC)在内的多种神经内分泌癌中呈高表达，通常与不良临床预后相关。
Zoci有望成为再鼎医药头个全球上市的抗肿瘤产品，公司计划在2026年底前开展三项注册性研究，分别针对二线和三线SCLC、一线SCLC以及肺外神经内分泌癌。Zoci具备安全性特征，以及明确的全身性和颅内疗效，有望成为既往接受过治疗的广泛期小细胞肺癌和肺外神经内分泌癌的新标准治疗，并作为靶向DLL3的抗体药物偶联物(ADC)基石，用于一线联合治疗方案，包括能够降低化疗毒性负担的联合策略，例如联合免疫检查点抑制剂和T细胞衔接器。
除了再鼎医药外，近期，恒瑞医药也宣布，ADC创新药SHR-4375注射液用于治疗胰腺癌适应症获得FDA授予的孤儿药资格认定(Orphan Drug Designation ，ODD)。据悉，此前，恒瑞医药已有5款创新药获美国FDA孤儿药资格认定。
胰腺癌是一种常见的消化道恶性肿瘤，预后普遍较差。随着治疗手段的发展，近30年来胰腺癌患者5年生存率虽然从4%提高至13%，但该病仍严重威胁患者生命，临床存在未被满足的需求。资料显示，SHR-4375注射液的抗体部分可特异性与肿瘤细胞表面的TF结合，随后通过内吞作用进入肿瘤细胞，在肿瘤细胞溶酶体内通过蛋白酶剪切释放毒素，诱导细胞周期阻滞，触发肿瘤细胞凋亡。除直接杀伤外，SHR-4375还具有旁观者杀伤效应，释放的毒素能够从靶细胞扩散至细胞外间隙，穿透胰腺癌特征性的致密细胞外基质，进而杀死邻近不表达TF的肿瘤细胞。目前，SHR-4375注射液国内临床试验已推进至Ⅱ期阶段。
孤儿药(Orphan Drug)又称为罕见病药，指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品。FDA授予的孤儿药资格认定适用于在美国每年患病人数低于20万人的罕见病药物和生物制剂，并给予相关产品政策支持，因此，获得孤儿药认定对于新药研发具有重要意义。本次zoci、SHR-4375注射液获得孤儿药资格认定后，有望加快推进临床试验及上市注册的进度，同时，可享受一定的政策支持，包括但不限于临床试验费用的税收抵免、免除新药申请费、产品获批后将享受7年的市场独占权。
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