【制药网 行业动态】进入5月，又一款创新药拟纳入突破性治疗品种，即5月6日，艾昆纬医药申报的 Zorevunersen 注射液被国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)拟纳入突破性治疗品种，用于治疗 Dravet 综合征。这一消息紧随4月28日8款创新药集中拟纳入突破性治疗品种之后，彰显出我国创新药研发的蓬勃活力，也成为中国医药创新生态持续优化的生动缩影。
Dravet 综合征是一种严重的发育性及癫痫性脑病(DEE)。资料显示，Zorevunersen 是一种在研反义寡核苷酸，旨在通过从未受影响的(野生型)SCN1A 基因拷贝中提高大脑细胞内功能性 NaV1.1 蛋白的产量，从而治疗 Dravet 综合征的病因。这种高度差异化的作用机制旨在将癫痫发作频率降至超出抗癫痫药物所能达到的水平，并改善患者的神经发育、认知和行为。
2026 年 3 月，zorevunersen 的研究数据已在《新英格兰医学杂志》(NEJM)发表，包括两项已完成 I/IIa 期研究与一项正在进行中的开放标签扩展(OLE)研究的结果，头次展示了其在 Dravet 综合征患者中具有潜在疾病修饰作用。据悉，Zorevunersen 已展现出疾病修正潜力，并已获得 FDA 和 EMA 授予的孤儿药资格认定。
除了Zorevunersen外，4月28日CDE将8款创新药拟纳入突破性治疗品种，其中艾力斯的AST24082胶囊(JAB-3312胶囊)拟纳入突破性疗法，拟适应症为枸橼酸戈来雷塞片联合AST24082胶囊(JAB-3312胶囊)用于治疗携带鼠类肉瘤病毒癌基因(KRAS)G12C 突变型、PD-L1<50%局部晚期或转移性非鳞状非小细胞肺癌患者的一线治疗。信达生物的IBI363拟纳入突破性疗法，拟适应症为联合贝伐珠单抗用于既往≥2线标准治疗失败的晚期微卫星稳定或错配修复完整(MSS/pMMR)型的结直肠癌。石药集团的SYS6010拟纳入突破性疗法，拟适应症为既往一线接受含铂化疗和免疫检查点抑制剂(ICI)治疗后失败的不可切除的局部晚期或转移性食管鳞癌。翰森制药的注射用HS-20093也拟纳入突破性疗法，适应症为用于既往一线接受含铂化疗和免疫检查点抑制剂(ICI)治疗后失败的不可切除的局部晚期或转移性食管鳞癌。文达医药的NHWD-870 HCl片拟纳入突破性疗法，拟适应症为用于既往化疗失败的晚期胸部中线(NUT)癌。康诺亚的CM336注射液拟纳入突破性疗法，拟适应症为。礼来的Selpercatinib胶囊拟纳入突破性疗法，拟适应症为本品适用于RET基因融合阳性的IB期至IIIA期非小细胞肺癌(NSCLC)患者根治性局部治疗后的辅助治疗。百时美施贵宝的Mezigdomide(CC-92480)胶囊拟纳入突破性疗法，拟适应症为本品联合卡非佐米和地塞米松用于治疗既往接受过来那度胺和抗CD38 单克隆抗体治疗的复发或难治性多发性骨髓瘤(RRMM)成人患者。
资料显示，SYS6010 是石药集团巨石生物研发的一款靶向 EGFR 的抗体偶联药物(ADC)，由人源化抗 EGFR 单抗通过可裂解连接子与拓扑异构酶Ⅰ抑制剂有效载荷偶联而成。该产品可特异性结合肿瘤细胞表面的 EGFR 受体，经内化后在细胞内释放细胞毒性载荷，从而发挥抗肿瘤作用。信达生物的IBI363分子设计上进行了独特的差异化设计，IL-2保留了对IL-2Rα的亲和力，减弱了IL-2Rβγ的活性，通过对肿瘤组织CD8 T细胞的激活，与PD-1抗体发挥协同抗肿瘤活性，同时有效的控制了毒副作用。
这些创新成果的涌现，不仅将为患者带来希望，更推动中国医药产业创新转型。随着突破性治疗品种持续扩容，越来越多高质量创新药物将走进临床，满足人民群众日益增长的健康需求。未来，在政策支持、企业发力和资本助力下，中国医药创新生态将持续优化，有望诞生更多创新药物。
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