【制药网 行业动态】多系统萎缩症(MSA)是一种进展迅速的成人神经退行性疾病，多数患者在确诊后6至10年内面临生命危险，药物市场需求迫切。据悉，针对这一疾病领域，国内药企不断加大创新药开发，并迎来新进展。
近日，士泽生物宣布，其自主开发的异体通用“现货型”iPSC衍生亚型神经细胞新药，已获国家药品监督管理局(NMPA)一次性无发补完全批准，开展注册临床I/II期试验，用于治疗致死性的神经退行性罕见病—— 帕金森型多系统萎缩。该进展标志着继针对帕金森病、脊髓损伤与渐冻症之后，士泽生物进一步推动自主开发的临床通用型iPSC再生细胞治疗方案，在高度未满足临床需求的神经退行性疾病领域持续深化与拓展。
据悉，士泽生物采用自主开发的异体通用“现货型”iPSC衍生亚型神经细胞再生治疗帕金森型多系统萎缩，为该“无药可治”的神经退行性罕见病提供再生多巴胺分泌及促进环路及脑环境修复的创新性治疗方案，是全球神经退行性疾病治疗领域的重要临床探索，有望为全球患者带来全新的治疗方案及希望。MSA的病理核心在于α-突触核蛋白异常聚集于寡突胶质细胞，导致髓鞘损伤和神经传导障碍，会逐步破坏多个关键脑区。
士泽生物的进展并非个例，国内药企正形成多点突破的良好态势。根据梳理，除了士泽生物外，2025年10月，睿健医药还宣布其自主研发的NouvNeu004注射液，正式获得国家药品监督管理局批准I-III期全周期临床试验申请，这标志着针对多系统萎缩症的细胞治疗产品正式进入临床阶段。NouvNeu004采用了创新的“神经营养+神经重建”复合治疗新策略。一方面为病灶区域濒危细胞提供营养支持，阻止其进一步亡；另一方面在多个病灶部位通过微环境诱导分化为神经细胞，实现系统性的神经修复与功能重建。
赛尔欣生物自主研发的“人自体多克隆调节性T细胞注射液”2025年12月也获国家药监局药品审评中心(CDE)批准，正式启动针对多系统萎缩(MSA)的临床试验。据悉，其此次获批的多系统萎缩临床试验(受理号：CXSL2500817)，将全面覆盖MSA的两大亚型，系统评估Treg细胞注射液(NP001)的安全性、耐受性及初步疗效。
资料显示，多系统萎缩症(MSA)作为一种高度未满足临床需求的罕见病，其给患者及其家庭带来了巨大的痛苦。MSA是一种致命且进行性的神经系统退行性疾病，患者临床表现通常为自主神经功能衰竭、帕金森综合征及小脑共济失调的不同组合，病情复杂，诊疗难度极高，发展迅猛，多数患者在确诊后6至10年内面临生命危险。
创新药的不断突破有望为多系统萎缩患者带来了全新希望。然而国内药企在MSA领域的突破性进展，也离不开国家对罕见病创新药的政策加持。近年来，我国持续深化药品监管改革，通过优先审评审批、优化临床试验要求、降低注册检验成本等一系列举措，为临床急需的罕见病药物开辟“绿色通道”。数据显示，2024年我国创新药上市申请审评平均时长已缩短至225个工作日，优先审评品种更是低至162个工作日，政策红利正加速转化为患者的“用药可及性”。随着士泽生物、睿健医药等企业的临床试验逐步推进，期待这些创新疗法能早日落地，为全球MSA患者驱散阴霾。
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