【制药网 行业动态】2025年以来，全球药企在罕见病药物领域的收购、合作与授权交易密集落地。据悉，12月以来，就有多家药企聚焦于代谢病、罕见肝病、罕见肾病等赛道，通过“大额收购 + 里程碑付款”等方式，在快速补强管线、扩大市场份额与差异化布局。
12月19日消息，BioMarin Pharmaceutical宣布以约48亿美元收购Amicus Therapeutics。通过此次收购，BioMarin将获得Amicus旗下针对法布里病和庞贝病的治疗药物，丰富其罕见病治疗领域产品管线。
据了解，在过去四个季度，Amicus用于治疗法布里病的药物Galafold(migalastat)以及用于治疗庞贝病的双联疗法Pombiliti(cipaglucosidase alfa-atga)联合Opfolda(miglustat)的合计销售额已达5.99亿美元。对此，BioMarin表示，收购完成后将立即带来收入增长，预计前12个月提升调整后利润，2027年起显著增厚收益。
12月8日，Mirum制药宣布，将以高达8.2 亿美元的价格收购蓝鸟治疗公司，此举将为其产品组合增添一款用于治疗严重肝病的后期实验性药物。通过这笔交易，Mirum制药将获得单抗药物布雷洛维妥(brelovitug)的全球权益。该药物正处于慢性丁型肝炎的临床试验阶段，丁型肝炎是一种罕见且病情进展迅猛的肝脏疾病，目前尚无获批治疗方案。
据Mirum制药披露，在一项中期临床试验中，接受布雷洛维妥治疗 48 周的所有患者，其丁型肝炎病毒载量均出现下降，且最高有 82% 的患者肝酶水平恢复正常。目前这款药物已进入后期临床试验阶段，预计 2026 年下半年将公布试验结果。若试验取得成功，Mirum制药计划于 2027 年申请美国监管机构批准并有望推出该疗法。
除了收购，近期在罕见病领域还有不少药企有临床与商业化进展。如12月8日，Gamida Cell 的异体脐带血细胞疗法 Omisirge® 新增重型再生障碍性贫血(SAA)适应症获批，成为全球头个用于 SAA 的细胞疗法，覆盖 6 岁及以上无匹配供体患者，同时具备恶性与非恶性血液病双适应症能力。12 月17日，美国 Aeovian 完成 5500 万美元 B 轮融资，专注高选择性 mTOR 抑制剂，用于改善年龄相关罕见病疗效……
总的来说，罕见病药物基于定价能力强、市场竞争相对缓和，叠加政策加速审批等因素影响，已成为药企业绩增长的重要引擎。未来，罕见病领域的产业整合预计将不断加速，头部药企将通过并购巩固优势地位，而中小药企则将与 Biotech 则通过合作 / 授权实现管线价值最大化。
免责声明：在任何情况下，本文中的信息或表述的意见，均不构成对任何人的投资建议。
热门评论