【制药网 行业动态】近日 ，Mirum制药宣布，将以 8.2 亿美元的价格收购蓝鸟治疗公司。根据协议条款，Mirum制药将先期支付 2.5 亿美元现金和 3.7 亿美元股票，同时还可能支付高达 2 亿美元的基于销售额的里程碑款项。此项收购交易，预计将于 2026 年第一季度完成。
通过这笔交易，Mirum制药将获得单抗药物布雷洛维妥(brelovitug)的全球权益，该药物正处于慢性丁型肝炎的临床试验阶段，据悉丁型肝炎是一种罕见且病情进展迅猛的肝脏疾病。该药预计将于2026 年下半年公布试验结果，若试验取得成功，Mirum制药计划于 2027 年申请美国监管机构批准并有望推出该疗法。
值得注意的是，此次收购契合Mirum制药为罕见病患者研发高影响力药物的业务方向。而实际上，罕见病领域由于能提供受专利严密保护、生命周期长的新产品线，早已成为众多药企争相布局的赛道。2025年以来，有不少药企都在通过巨额收购，丰富罕见病药物管线。
例如，10月26日，诺华宣布以120亿美元收购专注罕见病的生物技术公司Avidity Biosciences，以此加强其治疗罕见肌肉疾病的产品组合。根据交易条款，该交易估值达120亿美元，预计2026年上半年完成交易。
公开资料显示，Avidity Biosciences是一家专注于RNA创新疗法开发的生物制药公司。目前，公司共有三条临床阶段的抗体寡核苷酸偶联物(Antibody oligonucleotide conjugates，AOC)管线。
6月2日，赛诺菲表示将以约95亿美元的潜在总金额收购Blueprint。赛诺菲方面称，此次收购不仅将为其带来一款快速增长且获批用于治疗晚期和惰性系统性肥大细胞增多症(ASM&ISM)的药物阿伐替尼(Ayvakit/Ayvakyt)，进一步拓展其在罕见免疫疾病领域的研发管线。
此外，收购还将为赛诺菲带来下一代系统性肥大细胞增多症药物elenestinib，以及Blueprint研发管线内的高选择性、强效的口服野生型KIT抑制剂BLU-808，该抑制剂有望治疗多种免疫性疾病。
4月28日，默克宣布，将以39亿美元的股权价值收购美国生物技术公司SpringWorks Therapeutics，扣除现金后的企业价值约为34亿美元。公开资料显示，SpringWorks专注于癌症和罕见肿瘤药物开发，旗下产品包括2024年销售额达1.72亿美元的Ogsiveo和今年2月获批的gomez-kli。
此次收购默克旨在推动其抗癌药物业务的发展，尤其是在Bavencio销售放缓和Mavenclad专利到期的背景下。
总的来说，罕见病领域已从 "小众市场" 转变为大型药企的 "战略必争之地"。当前众多药企都在通过收购，试图以可控的并购成本，快速获取高增长产品、突破性技术 与专业团队。这既能助企业构建难以复制的竞争壁垒，同时也能规避漫长的自研风险。
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