【制药网 行业动态】金秋11月，中国创新药审批领域传来阵阵喜讯。多款跨国药企研发的创新药物相继获得国家药品监督管理局(NMPA)批准上市，涵盖慢性自发性荨麻疹、血友病等多个治疗需求迫切的领域。这些药物的落地不仅为中国患者带来了全新的治疗选择，更彰显了我国药品审评审批体系对创新价值的认可，以及在满足临床未竟需求上的积极作为。
其中，11月25日，诺华公司宣布，创新药物瑞普多®(瑞米布替尼片)获得国家药品监督管理局批准，适用于H1抗组胺药控制不充分的成人慢性自发性荨麻疹(CSU)患者。
瑞米布替尼片的获批是基于 REMIX-1、REMIX-2 两项关键 III 期全球多中心临床试验结果。研究表明，使用二代抗组胺药物治疗后仍有症状的CSU患者使用瑞米布替尼片治疗后最快一周即可达到显著的具有临床意义的改善，且作用持续至第52周，并在长期治疗中保持良好的耐受性和安全性。
从治疗领域发展来看，瑞米布替尼片的获批具有里程碑式的意义。其有望构建CSU治疗新格局，开启口服小分子靶向治疗新篇章，为中国超过千万长期饱受CSU困扰的患者带来治疗新选择。此外，瑞米布替尼片的获批也代表了布鲁顿酪氨酸激酶(BTK)靶点在自身免疫和过敏性疾病中的重要拓展。
值得一提的是，该药物的上市进程展现了“中国速度”：今年2月上市申请被NMPA正式受理后，被纳入优先审评，仅用9个月便完成审批获批，这一高效审批既体现了药物本身的突出优势，也反映了我国药品监管部门对临床急需药物的高度重视。
据悉，在瑞米布替尼片获批之前，11 月 21 日，NMPA网站还显示，辉瑞 1 类新药马塔西单抗注射液在中国获批上市。适用于患有以下疾病且体重 ≥ 35 kg的 12 岁及以上儿童和成人患者的常规预防治疗，以防止出血或降低出血发作的频率：不存在凝血因子 VIII 抑制物的重型 A 型血友病(先天性凝血因子VIII缺乏，FVIII<1%)或不存在凝血因子 IX 抑制物的重型 B 型血友病(先天性凝血因子IX缺乏，FIX<1%)。
马塔西单抗(Marstacimab、PF-6741086)是辉瑞开发的一种靶向组织因子途径抑制物(TFPI)K2 结构域的单克隆抗体，属于血友病再平衡疗法。其上市批准是基于关键 III 期试验 BASIS(登记号：NCT03938792)，结果显示，在对长期扩展研究的中期分析中，在另外长达 16 个月的随访(n=87)中，观察到经治疗出血的平均 ABR 持续降低至 2.79(95% CI：1.90-4.09)。马塔西单抗在所有与出血相关的次要终点(自发性出血、关节出血、靶关节出血和总出血)上均表现出非劣效性。
马塔西单抗作为辉瑞研发的血友病非因子创新疗法，具有三重创新突破。其一，该药物采用"靶向TFPI的凝血再平衡"的创新机制，区别于传统的凝血因子替代治疗方式。其二，在给药方式上实现重大革新。其三，该药物同时适用于重型A型血友病和重型B型血友病患者，突破了传统治疗方法的局限性。
短短一周内，两款来自跨国药企的创新药相继在中国获批，这一现象背后有着多重积极意义。对患者而言，创新药物的快速落地意味着以往难以控制的疾病有了新的治疗方案，生活质量有望得到实质性提升；对医药行业而言，这既体现了跨国药企在创新研发上的深厚积累，也反映了中国医药市场的巨大吸引力与良好发展环境；对药品监管体系而言，优先审评等政策的高效实施，为临床急需创新药开辟了“绿色通道”，彰显了我国药品监管水平与国际接轨的能力。
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