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　　【制药网 产品资讯】根据国家药品监督管理局药品审评中心网站公示，11月以来，已有6个创新药纳入或拟纳入突破性疗法，覆盖罕见病、肾病、感染性疾病、癌症等多个治疗领域，将为众多饱受病痛困扰的患者带来新的治疗希望。
 

　　其中上海天泽云泰生物的VGN-R09b、勃林格殷格翰的BI 764198胶囊、苏州旺山旺水生物的氢溴酸氘瑞米德韦干混悬剂拟纳入突破性疗法。
 

　　VGN-R09b本次拟纳入突破性疗法适应症为芳香族L-氨基酸脱羧酶缺乏症(AADCD)，公示日期为11月18日至25日。资料显示，AADCD是由于编码AADC酶的DDC基因中存在致病性突变，AADC的缺失影响了控制交感神经系统、情绪、认知和运动协调的关键神经递质的合成，表现为运动功能障碍、智力障碍和警觉性减弱及睡眠障碍等临床症状，患儿呈现软瘫儿状态，无法达成抬头、独坐、站立和走的重要运动里程碑。VGN-R09b是一款用于治疗AADCD的基因治疗药物。现有数据表明VGN-R09b临床获益显著，有望使所有患儿在给药后6个月内获得运动功能改善，疗效优于当前EMA/FDA批准的同适应症产品。
 

　　BI 764198胶囊本次拟纳入突破性疗法的适应症为治疗患有原发性局灶性节段性肾小球硬化症(FSGS)、体重至少为40 kg的成人和≥12岁青少年患者，公示日期为11月18日至25日。资料显示，FSGS 是蛋白尿患者中常见的组织病理学表现，50% 的患者会在 5～10 年内进展为肾衰竭，抑制 TRPC6 可能成为一种新型足细胞靶向治疗方案。BI 764198 是一款在研的口服选择性 TRPC6 抑制剂。在今年 11 月举行的 2025 年美国肾脏病学会年会(ASN 2025)上，勃林格殷格翰公布了 BI 764198 治疗 FSGS 的一项多中心、Ⅱ 期、双盲、安慰剂对照、随机试验结果。在这项 Ⅱ 期研究中，共有 60 例患者(其中 7 例携带 TRPC6 突变)完成治疗并纳入评估，试验数据显示，BI 764198 可降低 FSGS 患者的蛋白尿水平，且耐受性良好。
 

　　氢溴酸氘瑞米德韦干混悬剂本次拟纳入突破性疗法的适应症为拟用于治疗呼吸道合胞病毒感染，公示日期为11月14日至21日。资料显示，氢溴酸氘瑞米德韦(VV116)是一款新型口服核苷类抗病毒药物，具有广谱抗病毒活性，对RSV、登革热病毒、埃博拉病毒等均显示出较强的抑制能力。其作用机制是通过靶向病毒RNA聚合酶，有效阻断病毒复制。
 

　　除以上拟纳入突破性疗法的产品外，还有本月有三个创新药已经纳入突破性疗法，包括浙江杭煜制药有限公司的JMKX001899片，拟用于既往经奥沙利铂、伊立替康和氟尿嘧啶类治疗失败的KRAS G12C突变阳性的无法行根治性治疗的局部晚期或转移性结直肠癌患者；上海复宏汉霖生物技术股份有限公司的重组抗PD-1人源化单克隆抗体注射液，拟用于斯鲁利单抗注射液联合化疗新辅助/辅助治疗胃癌 (GCneo)；四川百利药业有限责任公司的注射用BL-M07D1，拟选择目标人群为：既往经一线抗HER2治疗及一线标准化疗方案治疗失败的HER2阳性局部晚期或转移性胃或胃食管结合部腺癌患者。
 

　　短短一个月内，6个创新药密集纳入或拟纳入突破性疗法，既体现了我国创新药研发能力的持续提升，也反映出医药行业对临床未满足需求的响应。从罕见病的基因治疗到肾病的靶向药物，从抗病毒新药到癌症的免疫治疗方案，这些创新成果不仅为特定患者群体带来生命希望，更推动我国医药产业向"创新驱动"转型迈出坚实步伐。
 

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