【制药网 产品资讯】“医药一哥”恒瑞医药近期再传捷报，让市场看到了其在创新研发赛道上的持续突破。近日，恒瑞医药公告披露，其子公司成都盛迪医药研发的HRS-5965 胶囊已被国家药品监督管理局药品审评中心拟纳入优先审评品种公示名单，公示期为7日。
据了解，HRS-5965胶囊这款针对阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)的创新药物，凭借“临床急需的罕见病创新药”的定位获得政策支持，不仅有望加速上市进程，为患者带来新的治疗希望，更彰显了恒瑞医药在罕见病领域深耕布局、寻求差异化竞争的战略远见。在集采常态化导致传统仿制药利润空间持续压缩的行业背景下，这一进展既是恒瑞医药创新转型的重要成果，也为中国罕见病治疗领域的发展注入了强劲动力。
阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)作为一种罕见的后天获得性造血干细胞克隆性疾病，已被纳入国家《第一批罕见病目录》，其病因在于 PIG-A 基因突变导致糖基磷脂酰肌醇(GPI)合成异常，使得红细胞缺乏 CD55、CD59 等补体调节蛋白，进而引发补体系统异常激活，导致慢性血管内溶血、血栓形成及骨髓衰竭等严重症状。这种疾病多见于 30-40 岁的青壮年人群，患者不仅要承受贫血、疲乏、阵发性血红蛋白尿等痛苦，还面临着血栓、慢性肾病等致命并发症的风险，其中血栓更是尤为常见的威胁生命的原因，给患者家庭和社会带来了沉重的负担。
在HRS-5965 胶囊出现之前，国内 PNH 治疗领域长期存在未被满足的临床需求：传统标准治疗以抗补体 C5 单克隆抗体(如依库珠单抗)为主，这类药物虽能抑制血管内溶血，但无法有效阻断 C3 介导的血管外溶血，导致约 60% 的患者仍存在临床意义上的残留贫血，约 1/3 的患者在 12 个月内需要输血支持，且静脉或皮下注射的给药方式严重影响了患者的用药依从性和生活质量。
恒瑞医药研发的 HRS-5965 胶囊，正是瞄准这一临床痛点的创新解决方案。作为一种新型口服选择性补体因子 B(CFB)抑制剂，该药物作用于补体旁路途径的关键环节，通过精准抑制补体因子 B 的活性，从源头阻断补体系统的异常激活，从而同时控制血管内和血管外溶血，从根本上改善患者的贫血状况。相较于传统抗 C5 疗法，HRS-5965 胶囊的口服给药方式具有显著优势，无需患者频繁前往医院注射，能大大提升用药便捷性，帮助患者回归正常生活。
更值得关注的是，该药物的 II 期临床研究结果已展现出优异的疗效和良好的安全性：在针对未接受过补体抑制剂治疗的 PNH 患者的临床试验中，50mg BID 和 75mg BID 两个剂量组在治疗 12 周后，血红蛋白水平较基线分别平均升高 37.6g/L 和 37.7g/L，乳酸脱氢酶(LDH)水平相对基线平均下降 87% 和 85%，且所有患者在治疗 2 周至 12 周期间均保持无输血状态。其中，50mg BID 组 100% 的患者血红蛋白水平较基线增加≥20g/L，75mg BID 组这一比例也达到 83.3%，治疗相关不良事件主要为实验室检查异常，且多为轻度至中度，显示出该药物良好的耐受性。
从市场竞争格局来看，目前全球范围内已获批上市的补体因子 B 抑制剂仅有诺华的盐酸伊普可泮胶囊(商品名：飞赫达 ®)，该药物于 2024 年 4 月在中国获批，2024 年全球销售额约 1.29 亿美元，成为 PNH 治疗领域的重要产品。但恒瑞医药的 HRS-5965 胶囊在早期临床数据上表现亮眼，其血红蛋白提升幅度和溶血抑制效果均不逊于诺华的伊普可泮，甚至在部分指标上略有优势。更为关键的是，恒瑞医药已启动 HRS-5965 胶囊头对头依库珠单抗的 III 期临床研究，若能在后续临床试验中持续验证其疗效优势，将有望在竞争中占据有利地位，打破进口药物在该领域的市场垄断，为国内患者提供更具可及性的治疗选择。
HRS-5965 胶囊拟纳入优先审评，既是对该药物临床价值的认可，也是国家罕见病药物研发支持政策的具体体现。根据药审中心的公示，该药物被归入 “临床急需的短缺药品、防治重大传染病和罕见病等疾病的创新药和改良型新药” 范围，纳入优先审评审批程序后，将大幅缩短审评周期，加速药物上市进程。
对于恒瑞医药而言，HRS-5965 胶囊的进展是公司创新转型战略的重要组成部分。在国内医药行业进入“创新驱动”的新阶段，恒瑞医药早已开启从“仿创结合”向“源头创新”的转型，不断加大研发投入，构建起覆盖肿瘤、代谢性疾病、自身免疫性疾病、神经系统疾病等多个治疗领域的创新管线。此次在罕见病领域的突破，进一步丰富了公司的创新产品矩阵，为公司带来了新的增长极。
不过，恒瑞医药也在公告中提示，药品研发及上市周期长、环节多，存在不确定性风险。HRS-5965 胶囊目前仍处于优先审评公示阶段，后续还需经过审评审批、生产验证、市场推广等多个环节，才能真正惠及患者。此外，在 III 期临床试验中，该药物还需面对与进口药物的直接竞争，能否持续保持疗效和安全性优势，以及未来能否顺利进入医保目录、提高患者可及性，都将影响其市场表现。但无论如何，HRS-5965 胶囊拟纳入优先审评这一进展，已经充分展现了恒瑞医药在创新药研发领域的实力和潜力，也为中国罕见病治疗领域带来了新的突破。
截至2025年11月3日收盘，恒瑞医药报收于63.4元，下跌1.17%，换手率0.72%，成交量46.03万手，成交额29.24亿元。
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