【制药网 行业动态】2026年8月，国内外罕见病领域发生了多起重磅事件，主要包括创新疗法在临床和商业化上取得突破，以及大额并购、生物技术融资落地等。
在创新药方面，8月6日，武田中国宣布，旗下消化领域罕见病产品瑞唯抒(通用名：注射用替度格鲁肽)1.25mg规格正式获得国家药监局批准，相应扩展适应症用于治疗短肠综合征(Short bowel syndrome，简称SBS)校正胎龄4个月及以上儿童患者。
8月7日，中因科技的ZVS101e(针对Bietti结晶样视网膜变性的基因疗法)被国家药监局药品审评中心纳入优先审评。III期临床数据显示，治疗组52周时35%的患者最佳矫正视力提高至少15个字母，对照组仅3%(p=0.001)。该药有望成为这一致盲性罕见病的全球头款疗法。
在产业资本押注方面，8月初美国罕见病企业Jazz Pharmaceuticals宣布与Actio Biosciences签署并购协议，将以8.2亿美元首付款及高达5亿美元里程碑付款收购后者，总价达13亿美元。此次收购，旨在巩固其在罕见重症癫痫赛道的头部地位，丰富产品线。
据了解，Actio核心资产ABS-1230是靶向KCNT1离子通道的口服小分子精准治疗药物，针对美国约2500例的KCNT1阳性癫痫患者。ABS-1230早期试验已证实可显著降低癫痫发作频率，当前1b/2a期KYRON试验将作为注册性试验支撑新药上市申请，并已获FDA突破性疗法、罕见儿科疾病认定、孤儿药资格及RDEP项目加速审批。
8月11日，Vaderis Therapeutics 宣布完成1.52 亿美元 B 轮融资，旨在推进其核心候选药物 engasertib(VAD044)针对遗传性出血性毛细血管扩张症(HHT)的全球 III 期临床试验及后续商业化准备。HHT 是一种罕见的遗传性血管疾病，目前全球尚无获批的治疗方法，engasertib 有望成为头款专门为 HHT 患者开发的获批疗法。
8月10日，Avere Therapeutics完成5亿美元私募融资，融资目的在于推进AVR-001的全球开发，这款药物针对已验证的IL-23靶点，旨在提供更便捷的口服给药方式，满足慢性疾病患者长期治疗需求。该管线源自翰森制药海外 NewCo 分拆资产，此前翰森制药将AVR-001海外权益授权给Avere，获1.2亿美元首付款及高达21.8亿美元里程碑付款，并于6月17日通过可转债成为其战略投资者。
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业内认为，当前罕见病领域的发展正从“有药可用”迈向“用得起、用得好”的深水区。未来，随着药企创新的不断提速以及资本的加码介入，该领域还将迎来更多成果与突破。
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