【制药网 产品资讯】2025 年 10 月 22 日，中国创新药领域再传捷报：首药控股公告显示，其完全自主研发的索特替尼片(SY-5007)新药上市申请(NDA)获国家药品监督管理局受理，适应症锁定转染重排(RET)基因融合阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌(NSCLC)成人患者。这一进展不仅使 SY-5007 成为国内头个进入上市申请阶段的自主研发选择性 RET 抑制剂，更标志着我国在精准抗癌靶向药领域的研发能力实现重要突破。
RET 基因融合阳性非小细胞肺癌的诊疗困境，为索特替尼的临床价值奠定了坚实基础。作为尤其常见的肺癌类型，非小细胞肺癌约占肺癌总数的 80%~85%，其中 RET 基因融合是关键致癌驱动因素之一，在非小细胞肺癌中的发生率约为 1%~2%。尽管这一比例看似不高，但结合我国每年超 80 万的肺癌新发病例推算，RET 融合阳性患者群体规模可观，且这类患者往往面临更严峻的生存挑战 —— 肿瘤进展迅速，易发生脑转移、骨转移等远处转移，传统化疗客观缓解率仅 15%~20%，患者中位生存期不足 1 年。在靶向治疗出现前，这类患者几乎无特效治疗手段，生存质量差。全球范围内此前仅获批普拉替尼和塞普替尼两款 RET 抑制剂，但进口药物价格高昂，且存在供应稳定性等问题，许多患者因经济负担被迫放弃规范治疗，临床未满足需求非常迫切。
据了解，索特替尼的核心竞争力，植根于其在临床研究中展现的 “高效、安全、广谱” 三重优势。作为高选择性小分子 RET 酪氨酸激酶抑制剂，SY-5007 通过精准抑制 RET 融合蛋白的激酶活性，阻断肿瘤细胞的信号传导通路，从而实现肿瘤生长抑制。I期临床研究数据显示，在纳入的 122 例 RET 改变实体瘤患者中，116 例可评估疗效患者的总客观缓解率(ORR)达 57.8%，其中初治患者 ORR 更是高达 70.0%，远超传统化疗水平。更值得关注的是其持久的疗效持续能力，患者中位无进展生存期(PFS)达到 21.1 个月，意味着超过半数患者在接受治疗后两年内病情未出现进展，这对于晚期肿瘤患者而言堪称突破性成果。
此外，安全性与耐受性的优势，进一步凸显了索特替尼的临床应用价值。研究还发现索特替尼在髓样甲状腺癌、乳头状甲状腺癌等其他 RET 改变实体瘤中同样展现出潜在疗效，为后续适应症拓展埋下伏笔。
索特替尼上市申请的受理，是中国创新药“差异化研发”战略成功的又一实证。在靶向药研发赛道竞争日趋激烈的背景下，首药控股避开 EGFR、ALK 等热门靶点的红海竞争，聚焦 RET 这类 “小众但刚需” 的靶点进行深耕，有望实现国产领域的 “弯道超车”。目前 SY-5007 的临床进度稳居一梯队，与进口药物相比，其在研发过程中充分纳入中国患者的临床数据，更贴合国内患者的遗传背景与用药习惯，获批后有望通过医保谈判快速纳入国家医保目录，大幅提升药物可及性。
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