【制药网 行业动态】根据国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)网站12月16日消息，多个创新药纳入《以患者为中心的罕见疾病药物研发试点工作计划(“关爱计划”)》试点项目，包括上海天泽云泰生物医药有限公司的VGR-R01、阿斯利康全球研发(中国)有限公司的ALXN2350注射液、江苏正大丰海制药有限公司的FHND1002颗粒。
根据公开资料显示，天泽云泰的VGR-R01是一款基因治疗产品，用于治疗结晶样视网膜变性(BCD)。在用药方式上，这款基因治疗通过视网膜下腔注射给药，且只需要注射一次就有望起到相应的长期疗效。今年5月，天泽云泰生物公布了VGR-R01治疗结晶样视网膜变性的临床1/2期研究的积极结果。
VGR-R01纳入“关爱计划”试点项目的工作要点为关键临床试验统计学方法采用优效试验设计，拟应用的临床结局评估包括患者报告的结局(PRO)和功能结局(PerfO)。
据悉，BCD是一类会对视力健康造成严重危害的单基因遗传病，以患者眼底的大量黄白色闪亮结晶沉积为代表性特征。多数患者20-40岁发病，出现夜盲和视力下降等症状。如果不进行干预，随着时间推移，外周视野和中心敏锐度的丧失会逐步导致大多数患者的法定失明(致盲)。
今年5月，天泽云泰生物在美国基因与细胞治疗学会年会上口头报告了VGR-R01治疗结晶样视网膜变性的1/2期临床研究数据。研究者得出结论：VGR-R01能够显著改善患者视力，或增强昏暗环境下的功能性视力，达到矫正视力损害或保护残余视觉功能的积极效果，且具有良好耐受性和安全性。
ALXN2350注射液由阿斯利康全球研发(中国)有限公司开发，旨在治疗成人BAG3突变扩张型心肌病(DCM)。
据悉，DCM是一种严重的心脏疾病，伴随有心脏功能衰竭等一系列并发症，给患者的生活质量带来了非常大影响。BAG3基因突变则是导致此疾病的重要原因之一，ALXN2350则针对这一靶点进行药物研发。
该药物的研发正值A阶段，即研发立项阶段，意味着项目还处于早期的探索过程中。这一阶段的重点在于通过广泛的患者和医生访谈，收集并验证患者体验数据(PED)，以深入了解疾病的诊疗现状和患者的实际需求，进而制定合理的研发策略。
FHND1002颗粒是江苏正大丰海制药有限公司自主研发的一款小分子药物，拟用于肌萎缩侧索硬化(渐冻症)等神经退行性疾病，其具有全新的靶点、全新作用机制和全新的化合物结构，已于2023年12月获得肌萎缩侧索硬化适应症的临床许可，目前正在中国进行1期临床试验。
本次试验项目工作要点为计划开展一项ALS患者体验数据研究，并拟基于收集到的患者体验数据探索ALS疗效指标的优化；同时，计划在患者临床试验中应用数字健康技术，探索实施DCT试验等。
业内表示，以上药物纳入“关爱计划”的试点，让大家看到了对罕见疾病患者的关注与支持。随着更多创新药物的研发和上市，未来将有更多患者得到及时有效的治疗。希望在不久的将来，每一位罕见疾病的患者都能拥抱药物疗法带来的光明与希望。
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