【制药网 产品资讯】6月13日，国家医保局正式发布《2024年国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录调整工作方案(征求意见稿)》(下文简称《意见稿》)，根据《意见稿》的国谈工作安排，5-6月是准备阶段，这意味着新一轮医保药品目录调整工作如箭在弦。
据不完全统计，目前至少有42款罕见病药有望参与2024年国谈，主要以抗肿瘤和免疫调节剂、消化系统及代谢药、神经系统药物为主，适应症涵盖黏多糖贮积症、多发性硬化症、戈谢病、高氨血症等罕见病的治疗。
42个有望参与国谈的罕见病药中，包括武田的注射用替度格鲁肽和注射用舒索凝血素α、罗氏的可伐利单抗注射液、诺贝仁医药的醋酸锌片、诺华的盐酸伊普可泮胶囊等均是今年获批的罕见病新药。
其中，武田中国2月23日宣布注射用替度格鲁肽在国内获批，用于治疗短肠综合征成人和1岁及以上儿童患者。替度格鲁肽成为中国首个治疗短肠综合征的人胰高血糖素样肽2(GLP-2)类似物。短肠综合征是一种患病率较低的罕见病，因先天性短肠或各种原因导致小肠被大部分切除后，肠道有效吸收面积显著减少所致，严重影响患儿正常生长需求。此前，国内短肠综合征患者群体处于缺乏有效药物的治疗困境，替度格鲁肽的上市将进一步满足患者的需求。
同月，NMPA批准武田制药的舒索凝血素α(Susoctocog alfa)用于获得性血友病A成人患者按需治疗和出血事件的控制。获得性血友病A(AHA)是一种罕见的获得性出血性疾病，其特征是循环血中产生针对凝血因子Ⅷ(FVIII)的自身抗体，导致FVIII活性下降。该病的典型表现为原本无出血史和家族史的患者突然出现自发性出血，或在手术、外伤或侵入性检查时发生异常出血。舒索凝血素α的获批，给国内患者带来了新的药物选择。
罗氏制药中国2月7日宣布，中国国家药品监督管理局(NMPA)批准可伐利单抗(商品名：派圣凯®)用于未接受过补体抑制剂治疗的阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)成人和青少年(≥12岁)患者。PNH是一种罕见且致命的血液系统疾病，患者容易出现乏力、贫血、骨髓衰竭、血红蛋白尿、血栓等症，PNH患者如果不进行治疗，容易危及生命。
2月19日，国家药监局发布的药品批准证明文件送达信息显示，诺贝仁医药申报的5.1类新药醋酸锌片上市申请获批，适应症为罕见的遗传性疾病肝豆状核变性(又称威尔逊病)。肝豆状核变性是一种罕见的常染色体隐性遗传病，由铜在体内各组织中异常沉积所导致，该疾病已经被纳入一批罕见病目录。
此外，诺华的创新药物飞赫达(盐酸伊普可泮胶囊)于4月26日获得中国国家药品监督管理局批准，用于治疗既往未接受过补体抑制剂治疗的阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)成人患者。据悉，该药是全球同类头个创造的特异性补体B因子口服抑制剂，也是成人PNH治疗的头个口服单药疗法。
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