【制药网 市场分析】精神分裂症是一种对个体感知、思考、情绪、行为等有长期持续影响的重度精神疾病，发病年龄通常是青少年及成年初期。该类疾病的患者具有复发性高、服药依从性差等一系列特点。根据世界卫生组织数据，精神分裂症在全世界影响着超过2300万人，目前这类患者仍存在巨大的尚未被满足的治疗需求。
治疗精神分裂症的主要方法是药物治疗，但目前无论是如一代抗精神病药物还是二代抗精神病药物，均有一些副作用，为了克服现有药物的副作用并提高治疗效果，近年来国内外有诸多制药公司不断投入资源开发新的治疗方案，但失败率较高，因为目前对于精神分裂症具体发病机制研究尚不清晰且比较浅，这使得基于确切病因的药物研发变得复杂且具有不确定性。
放眼海外，一些制药头部如艾伯维、罗氏、灵北制药等都曾宣布终止相关管线。今年11月12日，艾伯维宣布其用于治疗精神分裂症的M4激动剂Emraclidine在两项名为EMPOWER-1和EMPOWER-2的临床二期试验中，未达到其主要终点。据悉，这款产品是2023年12月艾伯维以87亿美元收购Cerevel Therapeutics及其后期资产Emraclidine。Emraclidine是一种毒蕈碱M4受体的正变构调节剂(PAM)，被认为是一种潜在的下一代抗精神病药物。它通过选择性地调节M4受体来减少多巴胺信号，而不需要阻断D2受体，这可能减少现有抗精神病药物的副作用。受Emraclidine临床试验失败消息的影响，艾伯维股价大跌超12%，市值蒸发约 400 亿美元。
其中在2023年5月，美国临床试验网显示，罗氏终止了其精神分裂症候选药物ralmitaront的II期(NCT03669640)临床试验，该研究旨在评估ralmitaront相较于安慰剂用于治疗精神分裂症或分裂情感障碍阴性症状患者疗效。试验终止的原因是中期分析表明ralmitaront不太可能在该研究中达到主要终点。
更早的2020年8月，灵北(Lundbeck)宣布，停止对患有持续阴性症状的精神分裂症患者进行Lu AF11167二期概念验证临床研究(NCT03793712)。这一决定是基于一项中期分析得出的结果，其结论指出：这项试验不太可能在其主要终点，即实现从基线检查到第12周患者的简明阴性症状量表(BNSS)的平均变化达到统计显著性。但停止试验不涉及安全考虑。
有数据显示，全球精神分裂症新药研究火热，截至目前有超过300款创新药在研，但在300余款新药中，接近八成项目均处于非活跃状态，意味着近两年无研究进展，可见研究之路的艰难。
不过，也有公司药物研发有望成功的案例。例如，11月4日消息，百时美施贵宝(BMS)公布EMERGENT-4和EMERGENT-5开放标签临床3期试验的新顶线结果。分析显示，精神分裂症成人患者在接受Cobenfy(xanomeline and trospium chloride，即KarXT)口服胶囊治疗达52周时其症状持续改善，表明疗效得以维持。
据悉，2023年12月22日，BMS与Karuna宣布签订了合并协议，BMS同意以每股330美元的价格收购Karuna，交易总价值达140亿美元。而在BMS宣布收购Karuna前一个月，Karuna刚宣布美国食品和药物管理局(FDA)接受了KarXT的新药上市申请(NDA)，申请的处方药用户付费方案(PDUFA)日期为2024年9月26日。如获得批准，KarXT将成为数十年来头一个具有新的药理机制，治疗精神分裂症的方法，将给患者带去治疗新选择。
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