【制药网 行业动态】据不完全统计，截至2022年12月15日，今年中国国家药监局(NMPA)批准的新药数量已超过50款，其中大多为小分子化药，还有十多款生物药以及ADC等新分子疗法。
从治疗领域来看，今年获批的新药仍以抗肿瘤产品居多。但值得注意的是，除了抗肿瘤产品，罕见病药物显然也已成为获批新药较多的治疗领域。
例如，1月11日，日本协和麒麟(Kyowa Kirin)申报的第二代TPO受体激动剂注射用罗普司亭，获批用于治疗原发慢性免疫性血小板减少症(ITP)；1月24日，百时美施贵宝(BMS)公司红细胞成熟剂注射用罗特西普，获批用于治疗β地中海贫血患者。
3月11日，苏庇医药(Sobi)申请的干扰素γ(IFNγ)靶向疗法依马利尤单抗，获批用于特定的原发性噬血细胞性淋巴组织细胞增多症(HLH)成人和儿童患者的治疗；3月15日，翰森制药引进的抗CD19单抗伊奈利珠单抗，获批用于治疗抗水通道蛋白4(AQP4)抗体阳性的视神经脊髓炎谱系疾病(NMOSD)成人患者。
5月31日，李氏大药厂引进的神经保护剂利鲁唑口服混悬液，获批用于延长肌萎缩侧索硬化(ALS，又称“渐冻人症”)患者的生命，或延长其发展至需要机械通气支持的时间。
12月14日，勃林格殷格翰(Boehringer Ingelheim)IL-36R单抗佩索利单抗，获批用于治疗成人泛发性脓疱型银屑病(GPP)发作。
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业内分析认为，今年大批罕见病药物接连获批，主要是得益于政策利好，以及审评审议的提速。据中国罕见病联盟数据显示，我国现有各类罕见病患者2000多万人，每年新增患者超过20万人。但用药需求不断扩大的同时，国内罕见病却一直存在较大的尚未被满足的需求。为此，国家近年来一直在发布利好文件，鼓励罕见疾病药物研发，加速相关药物上市。
例如，2021年药品审评中心就发布了《罕见疾病药物临床研发技术指导原则》，鼓励密切结合自身疾病特点，在确保严谨科学的基础上，采用更为灵活的设计，以通过有限的患者数据，获得更加充分的科学证据，满足获益与风险的评估，支持监管决策，从而鼓励更多药企参与到罕见病的研发工作中。
2022年CDE则先后发布了《罕见疾病药物临床研发技术指导原则》、《罕见疾病药物临床研究统计学指导原则(试行)》，为罕见病药临床试验方案的制定提供了新思路，并从技术方面形成重要的助力。此外，今年还有10种罕见病药被纳入减税清单……
从目前国家以及相关部门对罕见病患者人群的关切来看，罕见病药物赛道的重要性正不断提升。未来，随着越来越多罕见病药物的不断上市，必将不断满足国内患者的治疗需求。
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