【制药网 产品资讯】非酒精性脂肪性肝炎(NASH)是非酒精性脂肪性肝病NAFLD的严重类型，也是发展为肝衰竭和肝细胞癌的主要原因。这种疾病现已成为西方国家和我国常见的慢性肝脏疾病，据全球肝脏研究所数据显示，预计到2030年，全球将有3.57亿人的生活受到NASH的影响。另有数据显示，美国NASH患者人数约为1500万-3000万，中国约有5000万NASH患者。
广大NASH患者治疗临床需求巨大，弗若斯特沙利文数据显示，2020 年全球 NASH 药物市场达到 19 亿美元，到 2030 年 NASH 市场将增长到 322 亿美元。但目前针对NASH领域FDA尚未获批一款新药。
好消息是，12 月 19 日，Madrigal 宣布，其研发的甲状腺激素受体β(THR-β)选择性激动剂Resmetirom治疗NASH的III期临床达到主要终点和关键次要终点，公司计划在2023年下半年向FDA提交NDA申请，寻求Resmetirom的加速批准。
据悉，这款新药能够激活肝脏中的 THR β 亚型减少肝脏脂肪，并降低导致动脉粥样硬化的血脂指标。在 NASH 的三期临床试验中，resmetirom 的表现颇为亮眼，或有望成功上市。受此影响，Madrigal 公布这一临床数据后，公司股价一天暴涨 234.68%。
除了Madrigal以外，赛道上，愿意攻坚 NASH 的药企数量众多，既有跨国药企也有本土药企，且进展不断。
例如，今年9月份，Akero Therapeutics 宣布，其 FGF21 长效类似物 Efruxifermin，在 IIb 期临床研究中达到了改善肝脏纤维化的主要终点以及多个次要终点。临床结果显示，该药物可以改善41%受试者肝纤维化程度，刷新NASH新药有效性数据。
除了跨国药企，国内药企也在积极布局这一领域。
今年9月，正大天晴引进Inventiva潜在NASH口服新药PPAR激动剂拉尼兰诺。再比如，拓臻生物、康哲药业、众生药业等也有围绕着 NASH 治疗，布局了 FXR、THR- β、VAP-1、A3R、PPAR α / β、TNF等多种靶点药物。据业内统计，目前国内NASH临床阶段在研新药已有30余款。
从国内进展来看，歌礼制药在研 THR-β靶点药物ASC41 目前进展居前，已处于临床二期。
受Madrigal 的 resmetirom 三期临床突破的影响，歌礼制药也受到了市场的关注。截至 12 月 20 日收盘，歌礼制药股价涨幅达53.47%。
值得一提的，从以往药企研发情况来看，NASH新药研发不易，已有多个药物遭遇研发失败或被否的案例。
例如，2019 年，吉利德的 ASK1 抑制剂 selonsertib，在两项临床试验中先后以失败告终； FXR激动剂奥贝胆酸在三期临床中也达到了改善至少一级纤维化的终点，但因为副作用不可忽略，FDA 认为奥贝胆酸不能证明获益大于风险，故而拒绝加速批准该药治疗 NASH；此外，包括诺华、辉瑞等跨国药企，也都有过在NASH治疗领域受挫的经历。
分析认为，因为 NASH 病因复杂，疗效和安全性难以平衡，肝穿病理诊断存在偏差，以及疾病进程受生活方式影响较大等因素，NASH 新药研发成功不易，但随着药企们积极布局，持续不断突破，可以期待新药的诞生。
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