【制药网 产品资讯】重症肌无力是一种罕见的、慢性自身免疫性疾病，是由于累及神经肌肉接头突触后膜引起的免疫性神经肌肉传导阻滞性疾病。国内重症肌无力患者人数众多，大约有20万人。
针对重症肌无力患者，当前常见的治疗方案包括胆碱酯酶抑制剂、糖皮质激素、免疫抑制剂、静脉注射免疫球蛋白、血浆置换、抗CD20单抗以及胸腺切除等，但广大患者临床上仍面临巨大的尚未被满足的需求，因此亟待更多的创新疗法。目前该病已被纳入中国《第一批罕见病目录》。
近日消息，国家药监局已正式受理了全球头个FcRn拮抗剂efgartigimod的新药上市申请，用于治疗全身型重症肌无力。这也是国内头款新药上市申请获受理的FcRn拮抗剂。
而在今年6月14日，受益于我国博鳌乐城的特许准入政策，再鼎医药创新药efgartigimod已先落地乐城，随后不到一个月内，国内头位全身型重症肌无力患者在乐城先行区内的海南省人民医院乐城分院成功接受了efgartigimod的初次静脉给药治疗。这是我国三十年来重症肌无力药物的新突破。
Efgartigimod是一种针对抗体介导自身免疫疾病的、高度靶向免疫球蛋白(IgG)的新型治疗药物，具有起效快、疗效持久、安全性优的特点。
Efgartigimod三期临床研究主要终点结果显示，接受efgartigimod治疗4周时，超过一半患者的MG-ADL量表改善了5分或更多，远超过设定标准。最终结果显示，67.7%接受efgartigimod治疗的患者达到了主要研究终点。同时，Efgartigimod的单次给药可将IgG水平降低多达50%，而多次给药则将IgG平均从基线水平进一步降低75%。另根据三期临床ADAPT数据，efgartigimod安全性与安慰剂接近。
此外，Efgartigimod有基于高级别循证医学证据的支撑，也是一款具有高价值的生物靶向药物，多适应证潜力大，治疗前景广阔。
目前efgartigimod在美国、日本相继获批上市。再鼎医药于2021年1月与纳斯达克上市公司argenx达成合作协议，获得了efgartigimod在大中华区(包括中国内地、香港、中国台湾和澳门地区)的开发和商业化权益。协议显示，再鼎医药还将在大中华区负责启动多个新适应证的II期验证性研究，以及在全球范围内加速开发efgartigimod的更多自身免疫类适应证。
随着国家药监局受理该药的上市申请，若能成功获批上市，将有助于改善我国肌无力患者的治疗结局和生活质量，将改写国内重症肌无力治疗的局面。
而除了重症肌无力，efgartigimod正在CIDP(慢性炎性脱髓鞘性多发性神经根神经病)、ITP(原发免疫性血小板减少症)、PV(天疱疮)等多个自身免疫性疾病中开展全球临床研究，并且治疗CIDP，PV/PF，以及ITP患者的三项全球注册性研究都完成了大中华区首例患者给药，未来或将给更多自身免疫性疾病患者带来福音。
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