【制药网 行业动态】2022年4月2日是第15个“世界自闭症关注日”，今年的主题是“聚焦自闭症服务，构建社会保障机制，促进服务机构高质量发展，以提高人们对自闭症患者的关注。”
第15个“世界自闭症日”，药物研发现状受关注(图片来源：制药网)
自闭症也叫孤独症，统称为自闭症谱系障碍，这种疾病起源于儿童发育早期，是一种因神经系统失调影响到大脑功能而引致的终身发展障碍，患者主要表现为目光接触异常、语言功能延迟、行为刻板重复、存在社会交往障碍等。2019年我国已约有超1000万自闭症患者，其中12岁以下的儿童约有200多万人。
目前，针对自闭症常见的治疗方法包括社会及行为干预法、特殊教育法、药物治疗法、心理疗法等。但这些办法也只能缓解抑制症状，无法治愈，因此自闭症患者还存在巨大的尚未被满足的治疗需求。
就药物上市现状来看，目前全球暂无针对自闭症社交及沟通等核心症状的药物上市，常用的药物主要是抗精神病药。在美国，目前针对自闭症治疗的药物有利培酮及阿立哌唑，均属于抗精神病药物，而不针对核心症状。FDA已批准这两款药品作为准治疗青少年自闭症患者易怒症状的首选药物。
其中，有利培酮是一款被强生子公司杨森开发用于治疗精神分裂症的药物，2006年，FDA批准强生的利培酮用于治疗5至16岁自闭症儿童的易怒反应，这也是FDA批准的头个用于治疗儿童自闭症的药物。一项针对利培酮的系统综述显示，该药在短期治疗、长期治疗及停药期内可有效改善自闭症儿童及青少年患者的“行为问题”。但缺点是停药后复发率高。
阿立哌唑为第三代抗精神病药物，由百时美施贵宝和大冢制药联合开发。2009年，阿立哌唑被FDA批准用于治疗自闭症儿童的易怒反应。有对比研究表明，阿立哌唑在改善易激惹、激越、萎靡及社交退缩、刻板行为、活动过多及不依从、言语不适切方面，与利培酮的疗效相当。但存在使体重增加、镇静、流涎、胃肠道呕吐和震颤等不良反应。
国内方面，丁香园Insight数据库显示，原研产品利培酮于1999年获批进入中国，已获批的适应症除了精神分裂症，也包括自闭症、精神发育迟滞等。另外，阿立哌唑针对抽动障碍、自闭症适应症的药物上市申请也于2021年7月1日获得国家药监局受理，已被纳入优先审评审批。
另外，全球有17款在研适应症包含治疗自闭症的药品已进入临床阶段，其中3款处于Ⅲ期临床，1款Ⅲ期临床失败，7款处于Ⅱ期临床，6款处于Ⅰ期临床，还有5款处于临床前研究和药物发现阶段。涉及的研发企业包括罗氏、海普瑞、Yamo制药、诺华等。
就在研产品进展来看，罗氏针对自闭症核心症状的药物后叶加压素1a(V1a)受体拮抗剂Balovaptan曾被寄予希望，但该药进入Ⅲ期临床试验后宣告失败。目前进展较快的是海普瑞参股公司Curemark针对自闭症的新药CM-4612，该产品正在美国申请新药上市。资料显示，CM-4612是一种通过改善消化功能来治疗自闭症的候选药物，以纠正这类儿童因消化酶不足所造成的缺陷，提高血液中必需氨基酸的浓度，以此来缓解自闭症核心症状和伴生症状。
随着药物研发加快，以及医学技术的不断进步，相信未来能为更多自闭症患者的治疗提供新思路和选择，让“来自星星”的他们走进彩色的世界。
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