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制药网 产品资讯】11月15日消息，由君实生物自主研发的抗PD-1单抗药物特瑞普利单抗获FDA孤儿药资格认定，用于治疗食管癌(EC)。这也是特瑞普利单抗获得的第四个孤儿药资格认定，此前该产品治疗黏膜黑色素瘤、鼻咽癌及软组织肉瘤已获得FDA孤儿药资格认定。
孤儿药是指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品。其中，FDA授予的孤儿药资格认定适用于在美国地区针对少于20万患者的罕见病的药物和生物制剂。
君实生物的特瑞普利单抗此次获得FDA颁发的孤儿药资格认定，有助于在后续研发、注册及商业化等方面享受一定的政策支持，包括但不限于(1)临床试验费用的税收抵免；(2)免除新药申请费；(3)上市后享有7年的市场独占权且不受专利的影响。同时也有利于在一定程度上降低企业的新药研发投入，加快推进临床试验及上市注册的进度。
据了解，食管癌是一种常见的消化道恶性肿瘤，许多人都因为食道癌而承受着心理和生理的双重折磨。根据 GLOBOCAN 2020 发布的数据显示，2020年，中国食管癌新发病例约32万，约占全球的50%。而根据美国癌症协会统计，2021年美国预计约有食管癌新发病例1.9万例。晚期食管癌患者的预后较差，以铂类为基础的一线化疗方案，5年总生存率仍小于20%。
目前，君实生物针对食管癌开展了2项特瑞普利单抗的III期注册临床研究。其中，JUPITER-06研究(NCT03829969)是一项随机、双盲、安慰剂对照、多中心的III期研究，旨在比较特瑞普利单抗联合紫杉醇/顺铂(TP化疗)与安慰剂联合TP化疗在晚期或转移性食管鳞癌一线治疗中的有效性和安全性。2021年9月，JUPITER-06结果显示，该与单纯化疗相比，接受特瑞普利单抗联合化疗治疗的患者在无进展生存期(PFS)和总生存期(OS)方面均获得了具有统计学意义和临床意义的显著改善。
基于JUPITER-06研究，国家药监局已于2021年7月受理了特瑞普利单抗联合含铂化疗一线治疗局部晚期或转移性食管鳞癌的新适应症上市申请。据悉，君实生物也计划与海外合作伙伴Coherus于2022年向美国FDA提交特瑞普利单抗联合含铂化疗一线治疗晚期或转移性食管鳞癌适应症的生物制品许可申请(BLA)。
除了这项研究以外，一项围手术期特瑞普利单抗联合新辅助化疗治疗可切除局部晚期胸段食管鳞癌的随机、双盲、安慰剂对照、多中心的III期临床研究(NCT04848753)正在开展中。
资料显示，特瑞普利单抗注射液(拓益)为我国批准上市的初个国产以PD-1为靶点的单抗药物，目前在国内已至少获批了6个适应症，并于2020年被纳入医保目录，且至今已在中、美等多国开展了覆盖超过15个适应症的30多项临床研究，将为更多的肿瘤患者带来新的治疗选择。
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