【制药网 行业动态】血友病是一种典型的单基因突变引起的遗传病，其致病机理明确，有可靠的动物模型，在科研界备受关注，近年来在基因治疗领域也炙手可热。我国的基因治疗虽然发展较晚，但也有一批药企积极布局冲刺在前方。近日有好消息传来，基因治疗领域或将迎来针对血友病的国产药物！
8月6日消息，上海信致医药自主研发的BBM-H901注射液获得国家药监局(NMPA)的药物临床试验批准，将正式启动注册临床试验。这是国内头一个获批进入注册临床试验的血友病AAV基因治疗药物，也是国内头一个全身给药的罕见病基因疗法，适用于预防血友病B成年男性患者出血的AAV基因治疗药物。
据了解，B型血友病由缺乏凝血因子IX导致，约占血友病人数的15%左右。BBM-H901注射液可以通过静脉给药将人凝血因子IX(Factor IX，FIX)基因导入血友病B患者体内，从而提高并长期维持患者体内凝血因子水平，以期达到“一次给药、长期有效”的治疗及预防出血效果。BBM-H901注射液的设计采用了公司拥有完全自主知识产权的肝靶向性血清型和高效基因表达盒，并运用公司自主开发的无血清悬浮培养和层析工艺进行符合GMP要求的药物生产。
从BBM-H901注射液的诞生过程来看，早在2019年，就有研究者发起了针对BBM-H901注射液基因治疗的临床研究。临床研究数据显示，BBM-H901注射液具有良好的安全性和有效性，AAV基因治疗药物输注后患者体内凝血因子水平明显提高，并长期稳定，且在临床期间未发现明显的不良反应，患者的年化出血率(ABR)大大降低。2021年4月，BBM-H901被提交临床试验申请。5月14日，药品审评中心(CDE)正式受理，并于8月6日正式批准BBM-H901注射液进入临床试验阶段。
目前，在全球基因治疗领域，除了BBM-H901注射液以外，针对B型血友病的基因疗法进行布局的大多是制药巨头，包括辉瑞与Spark的SPK-9001，uniQure的AMT-060/061，Sangamo的SB-FIX，Freeline的FLT180a等。其中，SPK-9001、AMT-060/061都已处在3期阶段，不过，AMT-060临床试验因严重不良事件被叫停。可见，在临床试验的道路上，还存在诸多未来的风险，未来哪些产品会成功落地，还需要时间来见证。
资料显示，信念医药是一家集基因治疗药物研发、生产和临床应用为一体的企业，公司在美国北卡罗莱纳州，中国香港、上海、北京和苏州设立了办公室或研发、生产中心。公司创始人肖啸在基因治疗行业深耕多年，拥有超过35年的AAV(腺相关病毒)基因治疗行业研发转化经验和深远的国际影响力，主持了20余项目国内外基因治疗研究项目，其团队成功研发了数十种AAV基因治疗药物及相关的关键技术。
截至目前，信念医药已经获得启明创投、礼来亚洲基金、夏尔巴、经纬中国、北极光创投、双湖资本、千骥资本、晨岭资本(CDG)等基金超1.5亿美元投资。
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