【制药网 产品资讯】血友病是一种X连锁的单基因隐性遗传病，其特征是血液凝结级联反应受到破坏，导致失控的出血事件。全球血友病患者数量大概约为70万，中国有14万患者。目前，血友病主要分为两大类：血友病A(也称为甲型血友病)和血友病B(也称为乙型血友病)，分别因凝血因子VIII(FVIII，Factor VIII)或凝血因子IX(FIX，Factor IX)基因突变导致凝血因子的缺乏而引起。目前，血友病主要治疗手段是凝血因子替代治疗，患者须终身用药，新的治疗法也正迎来众多药企的布局。
8月13日，CDE网站显示，辉瑞抗组织因子通路抑制剂(TFPI)马塔西单抗(marstacimab)上市申请正式获得药监局受理，用于A型以及B型血友病。
据悉，Marstacimab是一种靶向组织因子通路抑制剂(TFPI)的人源IgG1单克隆抗体。TFPI是一种天然抗凝蛋白，可防止血栓形成。Marstacimab作用机制不同于现有疗法，是通过靶向TFPI的Kunitz-2结构域，重新建立出血和凝血之间的平衡，即便患者体内存在抑制剂，也能发挥减少出血发作次数的作用，显示出临床优势。
2023年12月，marstacimab的生物制剂许可申请(BLA)获得了FDA和EMA的受理。其中，FDA将PDUFA日期定在2024年Q4，EMA预计在2025年Q1做出审批决定。
此前一项全球性多中心、开放标签的关键III期BASIS临床研究(NCT03938792)已达到主要终点。该研究共纳入约145例患有重度A型血友病(FVIII<1%)或中度至重度B型血友病(FIX≤2%)青少年和成人受试者，无论患者体内有没有生成抑制剂。
研究显示，marstacimab在降低年化出血率(ABR)方面具有显著的统计学意义和临床相关性。
与现阶段每周需多次注射的静脉注射凝血因子相比，marstacimab通过每周以固定剂量皮下注射给药，如果获得批准，将会成为B型血友病头个每周1次皮下注射型药物，也是血友病A型或B型头个固定剂量药物。
除了marstacimab以外，辉瑞在血友病治疗赛道上还有布局其他产品。不久前的7月25日，辉瑞宣布临床3期试验AFFINE的积极结果，该研究评估其在研基因疗法giroctocogene fitelparvovec用于治疗中度至重度血友病A成人患者的疗效与安全性。分析显示，该试验达成主要终点与关键次要终点，giroctocogene fitelparvovec与替代预防疗法相比在预防患者出血上具有优效性。辉瑞将与监管单位讨论试验结果并在即将举行的医学会议上公布详细数据。
据悉，Giroctocogene fitelparvovec是一款创新的在研基因疗法，它包含一个生物工程化的AAV6衣壳和人类凝血FVIII基因，该基因经修改以删除相应蛋白的B结构域。该疗法目的是通过单次输注giroctocogene fitelparvovec让患者能够长时间产生FVIII，以提供出血保护并减少通过静脉输注进行的常规预防治疗的需要。此前，Giroctocogene fitelparvovec已获得美国FDA授予的快速通道资格和再生医学疗法(RMAT)认定，以及美国和欧盟的孤儿药资格。
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