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千万一针“天价药”的背后,BIA整体柱助力生物大分子纯化

来源:制药网
2023/11/17 11:38:5040825
  【制药网 行业动态】基因治疗是指将外源正常基因导入靶细胞,以纠正或补偿缺陷和异常基因引起的疾病,以达到治疗目的。这是一种非常具有前景的医疗模式,特别是在癌症等复杂疾病治疗方面。据相关数据显示,全球细胞及基因治疗的市场规模已从2015年的8亿美元增长至2019年的19亿美元,年复合增长率达到23%,预计未来全球细胞及基因治疗的市场规模还将进一步增长。
 
  脊髓性肌肉萎缩症(SMA)属常染色体隐性遗传病,它是一类由脊髓前角运动神经元和脑干运动神经核变性导致肌无力、肌萎缩的疾病。诺华的Zolgensma于2019年5月获FDA批准上市,在我国也获得了临床试验默示许可。
 
  Zolgensma是全球头个治疗脊髓性肌萎缩的基因疗法,不过它的价格非常昂贵,高达1万美元(相当于1358万元左右)。据了解,这主要是由于其高昂的研发成本、针对罕见病的特殊性质、采用AAV载体技术以及专利保护等因素共同作用的结果。
 
  其中,AAV载体具有安全性好 、免疫源性低、感染特异性强、表达稳定等优势,但生产过程非常复杂,并且需要严格的质量控制,所以成本投入高。
 
  业内表示,AAV载体通常需要经过复杂的基因克隆、细胞培养和病毒包装等步骤,这些步骤需要大量的时间、人力和物力投入。此外,由于AAV载体是一种病毒载体,其安全性要求非常高,因此需要在整个生产过程中进行严格的质量控制,以确保产品的安全性和有效性。
 
  而在AAV的产业化生产中,尤其在下游纯化工艺中,如产品纯度、不完整和空衣壳的去除、可放大性上都面临着一系列挑战。
 
  据悉,Zolgensma纯化工艺采用的是赛多利斯的BIA CIMmultus®整体柱,该整体柱以其大孔径、对流传质原理,不受孔隙度和扩散速率的的限制,允许在更高的流速下进行相互作用,能够使较大的病毒分子更容易与所有位点进行结合,大大提升生物大分子的纯化性能。
 
  针对纯化工艺难题,BIA 整体柱可以提供针对所有AAV血清型可放大的纯化解决方案,主力提高层析柱的载量和终产品的纯度。同时可以实现空衣壳和部分衣壳的去除。
 
  BIA CIMmultus®整体柱具有高流速、高载量、高收率、高分辨率以及高效的五高特性,非常适合直径在20nm和200KD以上的生物大分子,目前该设备已成为生物大分子的纯化利器。针对复杂多样的AAV样本,赛多利斯还提供多种层析方案供选择。
 
  赛多利斯在制药行业扮演着重要角色,提供药物开发、生产和上市的全面解决方案。此外,还可为制药行业提供高质量的实验室设备和分析仪器,帮助制药公司提高研发效率和产品质量。
 
  面对AAV载体下游纯化的诸多挑战,公司日前推出新一代整体柱CIMmultus QA HR系列,能够实现色谱中最高的批次间和规模间的重现性,HR代表不同批次间和规模间的高度重现性,可轻松实现工艺的稳健放大。
 
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