【制药网 行业动态】基因治疗是指将外源正常基因导入靶细胞，以纠正或补偿缺陷和异常基因引起的疾病，以达到治疗目的。这是一种非常具有前景的医疗模式，特别是在癌症等复杂疾病治疗方面。据相关数据显示，全球细胞及基因治疗的市场规模已从2015年的8亿美元增长至2019年的19亿美元，年复合增长率达到23%，预计未来全球细胞及基因治疗的市场规模还将进一步增长。
脊髓性肌肉萎缩症(SMA)属常染色体隐性遗传病，它是一类由脊髓前角运动神经元和脑干运动神经核变性导致肌无力、肌萎缩的疾病。诺华的Zolgensma于2019年5月获FDA批准上市，在我国也获得了临床试验默示许可。
Zolgensma是全球头个治疗脊髓性肌萎缩的基因疗法，不过它的价格非常昂贵，高达1万美元(相当于1358万元左右)。据了解，这主要是由于其高昂的研发成本、针对罕见病的特殊性质、采用AAV载体技术以及专利保护等因素共同作用的结果。
其中，AAV载体具有安全性好 、免疫源性低、感染特异性强、表达稳定等优势，但生产过程非常复杂，并且需要严格的质量控制，所以成本投入高。
业内表示，AAV载体通常需要经过复杂的基因克隆、细胞培养和病毒包装等步骤，这些步骤需要大量的时间、人力和物力投入。此外，由于AAV载体是一种病毒载体，其安全性要求非常高，因此需要在整个生产过程中进行严格的质量控制，以确保产品的安全性和有效性。
而在AAV的产业化生产中，尤其在下游纯化工艺中，如产品纯度、不完整和空衣壳的去除、可放大性上都面临着一系列挑战。
据悉，Zolgensma纯化工艺采用的是赛多利斯的BIA CIMmultus®整体柱，该整体柱以其大孔径、对流传质原理，不受孔隙度和扩散速率的的限制，允许在更高的流速下进行相互作用，能够使较大的病毒分子更容易与所有位点进行结合，大大提升生物大分子的纯化性能。
针对纯化工艺难题，BIA 整体柱可以提供针对所有AAV血清型可放大的纯化解决方案，主力提高层析柱的载量和终产品的纯度。同时可以实现空衣壳和部分衣壳的去除。
BIA CIMmultus®整体柱具有高流速、高载量、高收率、高分辨率以及高效的五高特性，非常适合直径在20nm和200KD以上的生物大分子，目前该设备已成为生物大分子的纯化利器。针对复杂多样的AAV样本，赛多利斯还提供多种层析方案供选择。
赛多利斯在制药行业扮演着重要角色，提供药物开发、生产和上市的全面解决方案。此外，还可为制药行业提供高质量的实验室设备和分析仪器，帮助制药公司提高研发效率和产品质量。
面对AAV载体下游纯化的诸多挑战，公司日前推出新一代整体柱CIMmultus QA HR系列，能够实现色谱中最高的批次间和规模间的重现性，HR代表不同批次间和规模间的高度重现性，可轻松实现工艺的稳健放大。
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