【制药网 医药股市】据悉，2seventy Bio(TSVT.US)盘后涨近7%，报3.85美元。消息面上，2seventy Bio宣布，诺和诺德以4000万美元收购了其治疗A型血友病的候选基因疗法及其一项基因编辑技术的使用权。该公司表示，将专注于与百时美施贵宝合作的癌症疗法Abecma的商业化和持续开发。
据了解，血友病是一种X连锁的单基因隐性遗传病，其特征是血液凝结级联反应受到破坏，导致失控的出血事件。全球血友病患者数量大概约为70万，中国有14万患者。这类患者的关节内和肌肉内出血是尤其常见的临床症状。重复关节出血会导致永久性关节损伤，关节疼痛和活动幅度受限，严重影响患者生活质量。在有效疗法出现以前，严重的血友病患者经常无法活到成年，平均预期寿命短。
目前，血友病主要分为两大类：血友病A(也称为甲型血友病)和血友病B(也称为乙型血友病)，分别因凝血因子VIII(FVIII，Factor VIII)或凝血因子IX(FIX，Factor IX)基因突变导致凝血因子的缺乏而引起。针对血友病的主要疗法是通过定期输液来补充血液中缺乏的凝血因子，对于没有因子VIII抑制剂的血友病A患者而言，典型的治疗需要每周多次输注因子VIII替代物。这种疗法存在定期输液的负担并且需要为了预防出血而小心生活，患者亟待新疗法的出现。
基因治疗被认为是目前治疗血友病的一种前沿疗法。2022年8月和11月，针对血友病A和血友病B的两款基因疗法先后面世，给患者带来了治疗新选择。随后，辉瑞等跨国药企纷纷涌入该赛道。
诺和诺德也在基因疗法领域积极布局。早在2019年10月，诺和诺德和bluebird bio联合宣布，双方达成一项为期3年的研究协议，将联合开发下一代体内基因组编辑疗法，治疗严重遗传性疾病。该合作的重点在于为A型血友病患者开发出替代注射凝血因子的新型疗法，并希望达成“一次治疗，终生获益”的目标。根据彼时协议，bluebird bio公司将其MegaTAL基因编辑技术与诺和诺德在血友病治疗方面的专业知识相结合，希望可以为血友病患者开发出具有高度特异性的治疗方法。其研发的重点将先集中在纠正A型血友病的凝血因子VIII的缺失，以及探索其它潜在治疗靶点。
据了解，血友病领域是诺和诺德持续深耕并具备优势地位的领域，2022年，诺和诺德研发的罕见血液病药物在全球净销售额高达6671百万丹麦克朗(66.89亿元人民币)。早在2017年，诺和诺德的长效重组凝血因子IX Refixia®就在欧盟和美国获批上市，2019年，另一款长效重组凝血因子VIIINovoThirteen® 获批，此药于2023年7月25日向中国递交了上市申请，已被受理。
2023年业绩报告显示，诺和诺德实现全年收入约337.71亿美元，同比增长31%。司美格鲁肽作为诺和诺德的重磅产品在2023年获得约212.01亿美元的销售额。
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