【制药网 行业动态】近日，武田制药在致甲状旁腺功能减退症协会、更广泛的甲状旁腺功能减退症患者和医疗界的公开信中宣布，Natpara 100微克(mcg)的供应中断可能将从4月5日开始，并持续约一年。
据了解，NATPARA是一种重组人蛋白，具有内源性甲状旁腺激素(PTH)的全长84个氨基酸序列。某种程度上，这款断供的药物是一款罕见病用药。目前，其在美国被批准为慢性甲状旁腺功能减退症成人患者的辅助治疗药物。这是一种罕见的消耗钙的疾病，在美国大约有70000人患病，召回前有约2800人依靠Natpara进行治疗。有报道显示，在2018年Natpara在美国的全年销售额大约为2.3亿美元。
目前，武田没有具体说明造成中断的原因，只是表示其会影响后续生产。业内分析认为，罕见或就是它断供的原因。价格高昂的罕见病药品一直面临上市难、支付难的问题，而价格过低的药品更是常常会面临断供甚至停产危机。对Natpara来说，因为生产企业较少，一旦企业生产发生问题，就会容易造成断供。据了解，在2019年9月6日，由于潜在橡胶颗粒问题，武田就曾宣布在美国召回所有剂量规格的NATPARA(甲状旁腺激素)注射液(25mcg、50mcg、75mcg、100mcg)。
业内认为，作为全球罕见病药物生产巨头，武田制药此次断供其实也是罕见病药物缺乏、以及开发不足的一个典型缩影。一直以来，罕见病用药，因其患病人群少、市场需求少、研发成本高，鲜有制药企业关注、研发。除此之外，其还有着未满足的重大需求，审批和支付的壁垒。因此，从整体来说，罕见病药物开发亟待破局。
实际上，目前随着科学技术的不断发展，发病率较低、患者群体较小的罕见病(rare disease已经开始逐渐成为医药发展的新方向。近年来，美日欧等成熟医药市场纷纷出台政策来鼓励和支持罕见病药物的开发与应用。大型生物医药公司的创新生物技术也接连涌现，如基因疗法、siRNA、细胞疗法等都给罕见病治疗带来了革命性的变化。当前，约有560个罕见病药物项目正在进行中。
在我国，为了解决罕见病患者确诊难、无药可用的痛点问题，近年来国家及各地也开始对罕见病患者，重视罕见病防治以及药物开发工作加大了关注与政策支持。2019年12月1日起正式施行的药品管理法就提出，国家鼓励短缺药品的研制和生产，对临床急需的短缺药品、防治重大传染病和罕见病等疾病的新药予以优先审评审批。这对于罕见病药物研发企业而言，具有非常大的鼓励支持的作用。
不过，需要注意的是，我国罕见病药物开发面临的主要问题中，除了布局企业仍较少外，还有重视程度不够，顶层设计尚待优化等问题。此外，对于罕见病药物，虽已有快速审评政策，但获批的药品种类有限，也正在成为相关药品上市的障碍。因此，当下对于中国关注罕见病市场的医药公司而言，在审批门槛降低和政策环境逐步改善的趋势下，如何能够走出一条切实的商业化路径，或将是未来国产罕见病药物发展的关键问题。
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