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制药网 展会报道】罕见病药物又称孤儿药，目前我国罕见病患者人数已超过2000万人，每年新增患者超过20万。这些患者普遍因药物研发困难、受众较少、价格高昂、推广困难，国内罕见病市场存在巨大的未满足的临床需求，广大罕见病群体普遍面临着无药可用或者有药难及的困境。近年来，随着一系列鼓励政策不断出台，海外新药开始加速在国内上市，就在近日举办的进博会上，就有强生、赛诺菲等均携针对罕见病治疗的创新疗法登场。
其中，来自强生的创新药物特立妥单抗注射液在中国上市，开启了我国多发性骨髓瘤免疫治疗的双抗时代。
多发性骨髓瘤是我国血液肿瘤领域常见的恶性肿瘤，表现为克隆性浆细胞异常增殖。据悉，作为一种高度异质性的血液肿瘤，几乎所有患者在治疗过程中都会面临复发或耐药。随着疾病的进展，患者复发次数越多，后续治疗难度越高，复发后的缓解深度也随之降低，持续缓解时间不断缩短。因此，既往至少接受过三线治疗的复发或难治性多发性骨髓瘤患者迫切需要更有效的治疗选择。
据悉，强生的特立妥单抗注射液可将CD3+T细胞重定向到表达BCMA的骨髓瘤细胞，以诱导杀伤肿瘤细胞。
赛诺菲携全球头个的血友病siRNA创新非因子疗法芬妥司兰钠注射液亮相。该疗法通过一年最少6针皮下注射的创新机制，有望推动中国血友病患者从按需治疗向规范化预防治疗的变革。
武田制药的BBM-H901注射液于本届进博会期间重磅亮相公司展台并献上全球初次大秀。
资料显示，血友病是一种遗传性出血性疾病，它是由于患者体内缺乏凝血因子Ⅷ或凝血因子Ⅸ而出现的终身凝血功能异常。其中，凝血因子Ⅷ缺乏引起的血友病称为血友病A，凝血因子Ⅸ缺乏引起的血友病称为血友病B。
目前，血友病主要治疗手段是凝血因子替代治疗，患者须终身用药，基因治疗是有望治好血友病的前沿技术，其技术原理是，通过载体将编码功能性凝血因子Ⅷ或凝血因子Ⅸ导入目标组织细胞内，使其表达并分泌具有凝血功能的凝血因子。作为国内头个已成功递交新药上市申请的适用于血友病B的重组腺相关病毒(AAV)的基因疗法，BBM-H901有望推动中国的血友病诊疗加速进入基因治疗时代。
此外，诺华与罕见病联盟建立合作。PNH是一种罕见的血液疾病，近年来诺华积极开展与中国PNH患者组织与该领域人士的合作，推动学科发展，助力中国PNH诊疗模式升级。据悉，针对本次合作，诺华将与罕见病联盟探讨如何协力提升PNH患者和公众对该疾病的认知和健康素养，以及如何通过开展各类活动和项目以帮助患者及其家属更好地了解PNH、助力改善医患沟通，并推动整个社会的健康绩效提升，增强全社会对这一罕见病群体的关爱。
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