【制药网 行业动态】近日，亚盛医药宣布，FDA已授予公司核心在研产品HQP1351孤儿药资格认定，用于治疗慢性髓性白血病(CML)。这也是亚盛医药获得的头个孤儿药资格认定。
“孤儿药”即治疗罕见病的药物，指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品。资料显示，CML是一种罕见的恶性血液疾病，在美国年发病率约为1.9/10万人。获得性耐药一直是CML治疗的主要挑战。
HQP1351是亚盛医药在研原创1类新药，为口服第三代BCR-ABL抑制剂，用于治疗对第一代和第二代TKIs耐药的CML患者。该产品已于2019年7月在美国获准直接进入Ib期临床研究。值得一提的是，HQP1351也是国内头个第三代BCR-ABL靶向耐药CML的治疗药物，目前已处于关键II期临床试验，预计今年在中国提交新药上市申请(NDA)。
孤儿药的市场前景广阔。EvaluatePharma统计数据显示，2017-2022年，预计孤儿药市场复合增长率为11.1%，远高于非孤儿药市场(复合增长率仅5.3%)；到2022年，预计孤儿药的销售总额将达到2090亿美元，占药物销售额的21.4%。可见孤儿药市场的业绩表现非常良好。
目前正处在孤儿药市场发展的黄金时期，政策方面在企业的立项、研发、审批等过程中也给予税收减免、特殊通道、加速审批等优惠，使得近年来罕见病治疗市场的热度正在持续提升。但由于申报孤儿药的资质要求高、认证难，很多企业也望而却步。
统计数据显示，截至2019年底，FDA共授予5216个孤儿药资格，批准841个孤儿药适应症。我国虽然近几年获得孤儿药认证的产品数量虽然有所增长，但与数据相比，仍不足1%。数据统计，2020年以来，国内共有9款产品获得10项FDA孤儿药认证，其中有5个是授予PD-1/L1产品的。截至2020年4月底，共计32款来自中国药企的新药拿到了39项FDA孤儿药资格认定。
可见，此次亚盛医药的国产创新药获FDA孤儿药认证提速跨出了非常重要的一步，对于公司进一步释放内在价值也具有重要意义。对于此次HQP1351获得FDA孤儿药资格认定和快速通道资格，公司方面对媒体表示，一方面显示对CML的治疗在层面目前存在的尚未完全满足的临床需求的急迫性，另一方面也体现了对HQP1351过往临床数据安全性、有效性的认可。获得这一快速通道资格，将有利于加快推进HQP1351在美国至的临床试验以及上市注册的进度。
业内认为，获得孤儿药认证资格的制药企业将获得监管费用减免、临床税收减免、市场独占权等药品开发激励，将加速药企在海外市场的发展，有助于公司实现商业化道路。
公开资料显示，亚盛医药主要致力于在肿瘤、乙肝及与衰老相关的疾病等治疗领域开发创新药物，尤其在细胞凋亡新药研发领域处于地位。截至2019年11月，公司已有8个1类新药进入到临床开发阶段，在范围内共有21个临床批件，在美国、澳洲及国内有30余项I或II期临床试验。其中，针对耐药的慢性髓性白血病的第三代BCR-ABL抑制剂HQP1351有望成为公司头个上市产品。
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