【制药站 产品资讯】6月13日，GoodRx发布了2019年昂贵的药物榜单。诺华和Spark Therapeutics的两款基因疗法依据超越礼来稳居该榜单的品牌药，位居榜单前两位。
Zolgensma
5月24日，FDA宣布批准了款用于治疗小儿脊髓性肌萎缩症(SMA)的基因疗法Zolgensma。Zolgensma由AveXis公司研发，2018年4月，诺华收购了AveXis，并获得了该基因疗法。Zolgensma也成为FDA批准的用于治疗SMA的基因疗法，诺华对Zolgensma的定价为212万美元。
Luxturna
基因疗法先锋Spark的重磅炸弹，矫正基因缺陷的药物Luxturna提前获得FDA的批准，这比之前大家预计的早了足足一个月，将点燃基因疗法市场的热火。2018年1月初，美国基因治疗公司Spark Therapeutics公布其“Luxturna”基因疗法定价为每年85万美元左右，比前期预测的100多万美元要低。
Myalept
Myalept由Aegerion公司研发，是一款用于治疗全身性脂肪营养不良(Generalized Lipodystrophy)孤儿药，也是目前控制这种罕见病的药物。患者通常每月使用10剂，每剂标价约4632美元。
Folotyn
Folotyn是作为罕见病药物获批的。临床试验结果表明，Folotyn对于缩小肿瘤体积以及延长患者生存时间显著有效。年定价为745785美元。Spectrum公司近签署了一项协议，以3亿美元的价格将其上述疗法出售给印度药企阿拉宾度子公司Acrotech Biopharma。
Soliris
Soliris是一种补体抑制剂，通过抑制补体级联反应终端部分的C5蛋白发挥作用。今年它以每年678392美元的价格排在五位。Soliris于2007年获准上市，截至目前已获批3种超级罕见病：PNH、aHUS、抗AchR抗体阳性gMG。该药业是的孤儿药之一，2018年销售额高达35.63亿美元。
Blincyto
Blincyto是一种免疫治疗药物，这类药物可利用人体某部分免疫系统来抗击疾病如癌症。Blincyto是获批的通过人体T细胞来毁灭白血病细胞的药物，T细胞是一种白细胞或淋巴细胞。据悉，Blincyto每年花费641533美元。
Ravicti
Ravicti口服液适应症为：用于作为一种氮结合剂，用于不能单用饮食蛋白限制和/或补充剂治疗的UCD成人、青少年、儿童、婴幼儿患者的长期管理。Ravicti每年价格为633072美元。
Lumizyme
FDA已批准扩大赛诺菲旗下的Lumizyme适应症，用于所有年龄段或表型的庞贝氏症(Pompe)患者的治疗。在美国以外，Lumizyme以商品名Myozyme上市销售，并已获超过65个国家批准。Lumizyme排在八位，每年630630美元。
Actimmune
Actimmune药物适用于治疗骨硬化症和慢性肉芽肿病两种罕见病，Actimmune每年价格为575540美元。
Takhzyro
Takhzyro是一种可特异性结合并抑制血浆激肽释放酶的单克隆抗体药物，在HAE患者体内的半衰期为14天，该药通过皮下注射自我给药，在临床研究中大多数患者可在1分钟或更短时间内完成注射。Takhzyro以每年573820美元位列第十位。
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